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J-GLOBAL ID：202202213258598247   整理番号：22A0790288

2007年から2020年の米国食品および薬剤投与を受けた家族性高コレステロール血症に対する小児薬剤開発研究【JST・京大機械翻訳】

Pediatric Drug Development Studies for Familial Hypercholesterolemia Submitted to the US Food and Drug Administration Between 2007 and 2020

著者 (5件)： Park Kyunghun (Office of Clinical Pharmacology, Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA) ,  Vishnevetskaya Kristina (University of North Carolina Eshelman School of Pharmacy, Chapel Hill, North Carolina, USA) ,  Vaidyanathan Jayabharathi (Office of Clinical Pharmacology, Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA) ,  Burckart Gilbert J. (Office of Clinical Pharmacology, Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA) ,  Green Dionna J. (Office of Pediatric Therapeutics, Commissioner’s Office, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA)
資料名： Journal of Clinical Pharmacology  (Journal of Clinical Pharmacology)
巻： 62  号： 3  ページ： 397-408  発行年： 2022年 
JST資料番号： B0350B  ISSN： 0091-2700  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 家族性高コレステロール血症(FH)はリポ蛋白質代謝の常染色体優性遺伝障害であり,アテローム性動脈硬化症と冠動脈疾患発症のリスク増加につながる。小児患者における高コレステロール血症は典型的にFHによる。小児FHの治療は,ライフスタイル修正,脂質修飾薬物療法および/またはアフェレーシスにより達成される。このレビューの第一の目的は,2007年から2020年までの米国食品医薬品局に提出されたデータを有するFHの小児患者で行われた臨床試験の特徴を記述することである。食品医薬品局に提出された小児FHにおける8つの製品による10の試験のうち,1つの製品をヘテロ接合型およびホモ接合性表現型の両方において研究し,ヘテロ接合性高コレステロール血症のみについて5つを研究し,2つをホモ接合性家族性高コレステロール血症のみに関して研究した。ほとんどの治験は10歳以上の小児患者を含んだ。小児と成人試験の間の一次有効性エンドポイントを含む臨床試験特性は,ほとんど同一であった。最近,新しい作用機序を有する多くの脂質低下薬が承認されているか,現在研究されている。要約すると,小児患者における高コレステロール血症の薬物療法はスタチンの使用を超えて拡大しており,現在コレステロール代謝を含む複数の作用機序が関与している。若年小児患者は,ヘテロ接合家族性高コレステロール血症およびホモ接合家族性高コレステロール血症に対し診断および治療され,これら薬剤の用量を最適化し,より若い小児患者に特異的な安全性研究が必要である。Copyright 2022 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： ヘテロ接合 ,  最適化 ,  *食品 ,  脂質 ,  表現型 ,  ライフスタイル ,  脂質低下薬 ,  薬物療法 ,  臨床試験 ,  子供 ,  冠動脈疾患 ,  *家族性高コレステロール血症 ,  血液成分除去 ,  脂肪族アミン ,  脂肪族アルコール ,  脂肪族カルボン酸 ,  アミノアルコール ,  アミノカルボン酸 ,  第一アミン ,  第二アルコール ,  ヒドロキシ酸
準シソーラス用語： アフェレーシス ,  エンドポイント , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： 医薬品開発 ,  家族性高コレステロール血症 ,  脂質低下 ,  小児

分類 (2件)： 代謝異常・栄養性疾患一般  (GD05010J) ,  代謝異常・栄養性疾患の治療  (GD05030F)

物質索引 (1件)： スタチン

タイトルに関連する用語 (8件)： 米国 ,  食品 ,  薬剤 ,  投与 ,  家族性高コレステロール血症 ,  小児 ,  薬剤開発 ,  研究