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J-GLOBAL ID：202202222519945983   整理番号：22A0799792

ヘモグロビン症に対する治療:細胞および遺伝子治療幹細胞工学委員会の国際学会は,ex vivo幹細胞遺伝子治療と同種造血幹細胞移植の転帰,アクセシビリティおよびコストを比較する【JST・京大機械翻訳】

Curative therapy for hemoglobinopathies: an International Society for Cell & Gene Therapy Stem Cell Engineering Committee review comparing outcomes, accessibility and cost of ex vivo stem cell gene therapy versus allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

著者 (12件)： Leonard Alexis (Division of Hematology, Children’s National Hospital, Washington, DC, USA) ,  Bertaina Alice (Division of Hematology, Oncology, Stem Cell Transplantation and Regenerative Medicine, Department of Pediatrics, Stanford University, Stanford, California, USA) ,  Bonfim Carmem (Pediatric Bone Marrow Transplantation Division, Hospital Pequeno Principe, Curitiba, Brazil) ,  Cohen Sandra (Universite de Montreal and Maisonneuve Rosemont Hospital, Montreal, Canada) ,  Prockop Susan (Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies, Department of Pediatrics, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, New York, USA) ,  Purtill Duncan (Department of Haematology, Fiona Stanley Hospital, Perth, Australia) ,  Russell Athena (Center for Cellular Immunotherapies, University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania, USA) ,  Boelens Jaap Jan (Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, New York, USA) ,  Boelens Jaap Jan (Department of Pediatrics, Weill Cornell Medical College of Cornell University, New York, New York, USA) ,  Wynn Robert (Faculty of Biology, Medicine and Health, The University of Manchester, Manchester, UK) ,  Ruggeri Annalisa (Department of Hematology and bone marrow transplantation, IRCCS Ospedale San Raffaele, Segrate, Milan, Italy) ,  Abraham Allistair (Center for Cancer and Immunology Research, CETI, Children’s National Hospital, Washington, DC, USA)
資料名： Cytotherapy  (Cytotherapy)
巻： 24  号： 3  ページ： 249-261  発行年： 2022年 
JST資料番号： W1781A  ISSN： 1465-3249  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： サラセミアとシックル細胞病(SCD)は世界で最も一般的な単遺伝子疾患であり,世界的な健康負担が増している。管理は,疾患修飾療法の不足によって制限される。しかし,遺伝子改変後の同種造血幹細胞移植(HSCT)と自家HSCTは,治療選択肢を提供する。同種HSCTは,移植条件付け,移植片対宿主病および移植片拒絶からのドナー選択,罹患率および死亡率により制限されるが,長期安全性,有効性および費用に関する有意な懸念は,遺伝子療法の広範な適用性を制限する。ここでは,輸血依存サラセミアおよびSCDに対する同種および自己HSCTにおける現在の結果を概説し,遺伝性ヘモグロビン症患者に対する治療を提供するバリアとして,アクセシビリティおよびコストを取り巻く問題に関する著者らの展望を提供する。Copyright 2022 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *遺伝 ,  *遺伝子 ,  *ヘモグロビン ,  *細胞 ,  死亡率 ,  拒絶反応 ,  *同種移植 ,  患者 ,  輸血 ,  *治療法 ,  *幹細胞 ,  *遺伝子療法 ,  サラセミア ,  移植片対宿主病 ,  *造血幹細胞移植
準シソーラス用語： *同種造血幹細胞移植 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： 遺伝子治療 ,  造血細胞移植 ,  鎌状赤血球症 ,  サラセミア

分類 (2件)： 血液の腫よう  (GK04000M) ,  遺伝子操作  (EC02050B)

タイトルに関連する用語 (10件)： ヘモグロビン ,  治療 ,  細胞 ,  遺伝子治療 ,  幹細胞 ,  工学 ,  学会 ,  同種造血幹細胞移植 ,  転帰 ,  アクセシビリティ