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J-GLOBAL ID:202202228437404234   整理番号:22A0453219

小児における多発性硬化症: 鑑別診断,予後および疾患修飾治療【JST・京大機械翻訳】

Multiple Sclerosis in Children: Differential Diagnosis, Prognosis, and Disease-Modifying Treatment
著者 (7件):
資料名:
巻: 36  号:ページ: 45-59  発行年: 2022年 
JST資料番号: W0642A  ISSN: 1172-7047  資料種別: 逐次刊行物 (A)
記事区分: 文献レビュー  発行国: ドイツ (DEU)  言語: 英語 (EN)
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小児発症多発性硬化症(POMS)は,長期身体的および認知的患者転帰に有意な影響を与える稀な神経炎症および神経変性疾患である。18歳前に多発性硬化症(MS)診断の小さい割合が発生している。治療開始前に,抗アクアポリン-4関連神経脊髄炎スペクトラム障害(AQP4-NMOSD)およびミエリンオリゴデンドロサイト糖蛋白質抗体スペクトル障害(MOGSD)のような,他の類似の後天性脱髄症候群の注意深い鑑別診断および除外が保証される。McDonald基準への最近の2017年の変化は,MS診断の71%までうまく予測でき,95%のすぐれた特異性と71%の感度を有する。T1強調低強度病変および/または造影剤増強病変の存在のような更なる測定は,診断の精度を著しく増加させる。成人では,疾患修飾療法(DMTs)の早期使用は,再発および障害悪化のより低い率を含む,より良い長期予後の手段であり,成人発症MSに対する多くのFDA承認治療が利用可能である。しかし,それらの成人対応物とは異なり,POMS処理の開発,試験,および調節承認は,ロジスティックおよび/または倫理的考察により有意に遅く,妨げられている。現在,2つのMS DMTs(フィンゴリモドとテルフルノミド)だけが,大きなフェーズIII試験で試験され,POMSでの使用のための規制機関によって承認されている。また,子供(インターフェロン-βおよびガリラマーアセタート)の使用のためのFDAによって承認されない一次治療も一般的に使用され,非治療POMS患者と比較して,炎症活性の有意な減少をもたらす。POMS患者数の増加は,現在,フマル酸ジメチルと,例えば,出生前,抗CD20モノクローナル抗体,抗CD52モノクローナル抗体,および/または自己造血幹細胞移植のような高効力治療のような中等度の有効性治療で治療されている。これらの高効力DMTsは,第一選択薬(再発率低下の62%まで)と比較して,一般的に炎症活性の追加低減を提供する。したがって,多くのフェーズIIおよびIII試験はPOMS患者におけるそれらの有効性および安全性を現在調査している。本レビューでは,成人MS集団に対して既に承認されたDMTsに対して推奨されているPOMS患者に対する調節承認プロセスにおける潜在的変化について,薬物動態/薬力学的研究,MRI中心一次転帰,および/または成人試験における十代の包含に対するより小さなサンプルサイズを含めて検討した。Copyright The Author(s), under exclusive licence to Springer Nature Switzerland AG 2021 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】
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分類 (2件):
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神経系の診断  ,  神経系の疾患 
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