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J-GLOBAL ID：202202230928332281   整理番号：22A0449646

Neuro-TTR研究における多発性神経障害を伴う遺伝性トランスチレチンアミロイドーシス患者における神経障害と生活の質評価のための応答解析【JST・京大機械翻訳】

Responder analysis for neuropathic impairment and quality-of-life assessment in patients with hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy in the NEURO-TTR study

著者 (5件)： Yarlas Aaron (QualityMetric, Johnston, RI, USA) ,  Lovley Andrew (QualityMetric, Johnston, RI, USA) ,  Brown Duncan (Akcea Therapeutics, a Subsidiary of Ionis Pharmaceuticals, Boston, MA, USA) ,  Kosinski Mark (QualityMetric, Johnston, RI, USA) ,  Vera-Llonch Montserrat (Akcea Therapeutics, a Subsidiary of Ionis Pharmaceuticals, Boston, MA, USA)
資料名： Journal of Neurology  (Journal of Neurology)
巻： 269  号： 1  ページ： 323-335  発行年： 2022年 
JST資料番号： T0575A  ISSN： 0340-5354  CODEN： JNRYA9  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： ドイツ (DEU)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 目的:ポリニューロパチー(ATTRv-PN)による遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスは,迅速な神経因性進行を特徴とするまれな疾患である。遺伝子サイレンシング治療の重要な研究において,改変Neuropathy Impairmentスコア+7試験(mNIS+7)およびNorfolk-Quality of Life(QOL)-Diabetic Neuropathy(DN)アンケートは,神経因性進行に対する治療効果を評価した。これらの手段に対する応答者定義(RD)閾値の確立は臨床的に意味のある治療利益の評価を可能にするであろう。方法:mNIS+7およびNorfolk-QOL-DNを,NEURO-TTR試験で,ATTRv-PNを注射したATTRv-PN(n=106)またはプラセボ(n=59)で,ベースラインおよび65から165の成人で投与した。RD閾値を推定するためのアンカーベースアプローチをNorfolk QOL-DNに用い,一方,分布ベースアプローチを両尺度に使用した。回答者はスコア変化<RDの患者であり,改善または安定化(すなわち臨床的に意味のある進行はない)を示した。オッズ比(ORs)とフィッシャーの正確検定は,治療による応答者の割合を比較した。結果:平均RD推定値は,それぞれmNIS+7およびNorfolk QOL-DNに対して12.2ポイントおよび8.8ポイントであった。スコアの変化を示す患者の割合は,mNIS+7に対する全ての推定RD閾値に対し,偽薬より統計学的に有意に大きく,(プラセボ,ORs=3.8-7.2,ps<0.001)およびNorfolk QOL-DN(66-81% vs. 35-56%,ORs=2.4-3.6,ps < 0.05)に対し,全ての推定RD閾値に対し,プラセボよりは,有意に多い,ことを示した(プラセボ,ORs=3.8-7.2,ps<0.001)およびNorfolk QOL-DN(66-81% vs. 35-56%,ORs=2.4-3.6,ps < 0.05)。考察:これらの器具に対するRD閾値の確立は,神経障害進行に対する臨床的に関連する個人レベルの治療利益の評価を可能にする。複数法を用いて推定したRDsは,プラセボよりもイントロレンを受けている患者のより高い割合が,65週目に改善または安定化神経因性進行を示した。試験登録:ClinicalTrials.gov Identifier:NCT01737398;登録:2012年11月29日。Copyright The Author(s) 2021 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *遺伝 ,  偽薬 ,  応答解析 ,  アンケート ,  基準線 ,  推定量 ,  *ニューロパチー ,  クオリティオブライフ ,  遺伝子サイレンシング
準シソーラス用語： *多発性神経障害 ,  臨床評価 ,  フィッシャー , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： 神経障害 ,  ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスチレチンアミロイドーシス ,  臨床的意味のある変化 ,  応答者の定義 ,  応答解析

分類 (2件)： 神経系の疾患  (GN03000O) ,  血液の疾患  (GK03000F)

タイトルに関連する用語 (8件)： 研究 ,  多発性神経障害 ,  遺伝 ,  患者 ,  神経障害 ,  生活の質 ,  評価 ,  応答解析