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J-GLOBAL ID：202202232880478508   整理番号：22A0613456

脊髄性筋萎縮症遺伝子治療製品オナセムノゲンアベパルボベク(ゾルゲンスマ)の薬理学的特性と臨床試験成績

Pharmacological and clinical profile of Onasemnogene Aveparvovec, the first gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA)

著者 (7件)： 渥美綾香 (ノバルティスファーマ株式会社 ジーンセラピー事業部メディカル部) ,  米田智廣 (ノバルティスファーマ株式会社 グローバル医薬品開発本部) ,  土田健 (ノバルティスファーマ株式会社 グローバル医薬品開発本部) ,  香川雄輔 (ノバルティスファーマ株式会社 グローバル医薬品開発本部) ,  冨永俊輔 (ノバルティスファーマ株式会社 グローバル医薬品開発本部) ,  川瀬一穂 (ノバルティスファーマ株式会社 ジーンセラピー事業部メディカル部) ,  菊地信孝 (ノバルティスファーマ株式会社 ジーンセラピー事業部メディカル部)
資料名： 日本薬理学雑誌  (日本薬理学会西南部会抄録)
巻： 157  号： 1  ページ： 53-61(J-STAGE)  発行年： 2022年 
JST資料番号： G0740A  ISSN： 0015-5691  CODEN： NYKZA  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： 日本 (JPN)  言語： 日本語 (JA)

抄録/ポイント： オナセムノゲンアベパルボベク(製品名 ゾルゲンスマ,開発コー...

シソーラス用語： *運動障害 ,...
準シソーラス用語： SMN1遺伝子 ,...

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著者キーワード (5件)： オナセムノゲンアベパルボベク ,  ゾルゲンスマ ,  脊髄性筋萎縮症 ,  遺伝子治療 ,  AAV

分類 (2件)： 体性神経・横紋筋作用薬一般  (GW04010H) ,  運動器系疾患の薬物療法  (GG05020D)

引用文献 (16件)：

• 1) 難病情報センター 脊髄性筋萎縮症. https://www.nanbyou.or.jp/entry/285. (2021年6月 アクセス)
• 2) 第3回 難病に関するゲノム医療の推進に関する検討会. https://mf.jiho.jp/sites/default/files/mf/document/2019/12/第3回難病に関するゲノム医療の推進に関する検討会.pdf.
• 3) Wirth B. Hum Mutat. 2000;15:228-237.
• 4) Sumner CJ, et al. J Clin Invest. 2018;128:3219-3227.
• 5) King NMP, et al. Gene Ther. 2017;24:534-538.

タイトルに関連する用語 (7件)： 脊髄性筋萎縮症 ,  遺伝子治療 ,  オナセムノゲンアベパルボベク ,  ゾルゲンスマ ,  薬理学 ,  臨床試験 ,  成績