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J-GLOBAL ID：202202236272212281   整理番号：22A1026380

症例報告: 急性横紋筋融解症を呈する非定型HUSは個別化エクリズマブ投与の必要性を強調する【JST・京大機械翻訳】

Case Report: Atypical HUS Presenting With Acute Rhabdomyolysis Highlights the Need for Individualized Eculizumab Dosing

著者 (14件)： Benoit Stefanie W. (Division of Nephrology and Hypertension, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, United States) ,  Benoit Stefanie W. (Division of Bone Marrow Transplantation and Immune Deficiency, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, United States) ,  Benoit Stefanie W. (University of Cincinnati College of Medicine, Cincinnati, OH, United States) ,  Fukuda Tsuyoshi (University of Cincinnati College of Medicine, Cincinnati, OH, United States) ,  Fukuda Tsuyoshi (Division of Clinical Pharmacology, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, United States) ,  VandenHeuvel Katherine (University of Cincinnati College of Medicine, Cincinnati, OH, United States) ,  VandenHeuvel Katherine (Division of Pathology, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, United States) ,  Witte David (University of Cincinnati College of Medicine, Cincinnati, OH, United States) ,  Witte David (Division of Pathology, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, United States) ,  Fuller Christine (University of Cincinnati College of Medicine, Cincinnati, OH, United States) ,  Fuller Christine (Division of Pathology, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, United States) ,  Willis Jennifer (AdventHealth for Children, Orlando, FL, United States) ,  Dixon Bradley P. (Renal Section, Department of Pediatrics, University of Colorado School of Medicine, Aurora, CO, United States) ,  Drake Keri A. (Division of Pediatric Nephrology, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, United States)
資料名： Frontiers in Pediatrics (Web)  (Frontiers in Pediatrics (Web))
巻： 10  ページ： 841051  発行年： 2022年 
JST資料番号： U7090A  ISSN： 2296-2360  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 背景:非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)は,血栓性微小血管障害を生じる,調節不全補体活性化により生じる,ウルトラルファン疾患である。補体が仲介する内皮損傷は,主に腎微小血管に影響するが,腎外症状は,患者の有意な割合に存在する。エクリズマブは,この稀な疾患の罹患率と死亡率を有意に改善するが,この非常に高価な薬剤の治療処方を最適化することは,aHUSの治療における研究の活発な領域のままである。症例提示:透析を必要とする尿腎障害を伴うaHUSの発症前に横紋筋融解症を呈した以前に健康な4歳男性の症例について述べた。臨床安定化は,標準化体重ベースガイドラインと比較して,増加およびより頻繁なエクリズマブ用量を必要とした。疾患の維持相において,薬物動態分析は,標準2週投与とは対照的に,適切なエクリズマブレベルが3週毎に個別投与処方で維持でき,4年間にわたりこの患者で確認された。費用分析は,体重ベースの維持管理費が1年あたり312000ドルであり,一方,投与間隔を3週間ごとに延長すると,患者の急性疾患を抑制する最初の入院中のより頻繁なエクリズマブ投与からの72000年コストと比較して,年間10,000ドルの節約を費やすことを示した。結論:この症例は,この症例における横紋筋融解症を含む,腎外症状を示すaHUSの重症,多システム関与の可能性を示し,それらの疾患経過中の患者における個別化エクリズマブ投与による臨床的転帰の改善およびより高い価値治療の可能性を強調する。Copyright 2022 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 最適化 ,  標準化 ,  透析 ,  補体 ,  死亡率 ,  *生物学的製剤 ,  治療法 ,  内皮 ,  *モノクローナル抗体 ,  症例報告 ,  補体活性化 ,  *横紋筋融解症 ,  *分子標的治療薬
準シソーラス用語： 血栓性微小血管症 ,  投与間隔 ,  *エクリズマブ ,  微小血管 ,  非典型的溶血性尿毒症症候群 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： 非定型HUS ,  横紋筋融解症 ,  エクリズマブ ,  Bayesモデリング ,  治療薬モニタリング

分類 (1件)： 泌尿生殖器の疾患  (GM03000L)

引用文献 (23件)：

• Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. (2009) 361:1676-87. doi: 10.1056/NEJMra0902814
• Loirat C, Fakhouri F, Ariceta G, Besbas N, Bitzan M, Bjerre A, et al. An international consensus approach to the management of atypical hemolytic uremic syndrome in children. Pediatr Nephrol. (2016) 31:15-39. doi: 10.1007/s00467-015-3076-8
• Walle JV, Delmas Y, Ardissino G, Wang J, Kincaid JF, Haller H. Improved renal recovery in patients with atypical hemolytic uremic syndrome following rapid initiation of eculizumab treatment. J Nephrol. (2017) 30:127-34. doi: 10.1007/s40620-016-0288-3
• Menne J, Delmas Y, Fakhouri F, Licht C, Lommelé Å, Minetti EE, et al. Outcomes in patients with atypical hemolytic uremic syndrome treated with eculizumab in a long-term observational study. BMC Nephrol. (2019) 20:125. doi: 10.1186/s12882-019-1314-1
• Durvasula R, Kelly J, Schleyer A, Anawalt BD, Somani S, Dellit TH. Standardized review and approval process for high-cost medication use promotes value-based care in a large academic medical system. Am Health Drug Benefits. (2018) 11:65-73. doi: 10.1186/s12882-019-1314-1

タイトルに関連する用語 (6件)： 症例報告 ,  横紋筋融解症 ,  定型 ,  HUS ,  エクリズマブ ,  投与