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J-GLOBAL ID：202202241344873237   整理番号：22A1051342

嚢胞性線維症の人々に由来する腸オルガノイドにおけるエレキサカフター/テザカフター/イバカフターに対する反応【JST・京大機械翻訳】

Response to elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in intestinal organoids derived from people with cystic fibrosis

著者 (10件)： Furstova Eva (Department of Paediatrics, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Furstova Eva (Department of Medical Microbiology, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Dousova Tereza (Department of Paediatrics, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Beranek Jakub (Department of Medical Microbiology, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Libik Malgorzata (Department of Biology and Medical Genetics, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Fila Libor (Department of Pulmonology, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Modrak Martin (Department of Bioinformatics, 2nd Faculty of Medicine, Charles University, Prague, Czech Republic) ,  Cinek Ondrej (Department of Paediatrics, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Macek Milan (Department of Biology and Medical Genetics, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Drevinek Pavel (Department of Medical Microbiology, 2nd Faculty of Medicine, Charles University and Motol University Hospital, Prague, Czech Republic)
資料名： Journal of Cystic Fibrosis  (Journal of Cystic Fibrosis)
巻： 21  号： 2  ページ： 243-245  発行年： 2022年 
JST資料番号： W3180A  ISSN： 1569-1993  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 短報  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 嚢胞性線維症(CF)とPhe508del/Phe508del遺伝子型の人々におけるテザカフター/イバカフター(TEZ/IVA)に対するエlexカフター/tezacaftor/ivcaftor(ELX/TEZ/IVA)の優れた有効性を臨床試験で示した。これらの2つのCFTRモジュレーター薬物組合せに対するin vitro応答を比較し,三重組合せに対する治療応答における潜在的個人間変動性をチェックするために,腸オルガノイドアプローチを利用した。Phe508del/Phe508delを有する17人の被験者からのオルガノイドを,誤診誘発膨潤アッセイでスクリーニングした。TEZ/IVAと比較して,ELX/TEZ/IVAに曝露したとき,著しく大きな膨潤がそれらのうちの16で観察された。しかし,1試料はELXの付加的効果を示さなかった。この試料におけるユニークなCFTR変異体の知見は,CF-causing CFTR変異以外の遺伝的形質が,それらが決定的な調節薬応答に影響を及ぼす可能性があるので,探索に値することを示す。Copyright 2022 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 応答 ,  膨潤 ,  変調器 ,  遺伝 ,  遺伝子型 ,  突然変異体 ,  変異 ,  臨床試験 ,  人間 ,  有効性 ,  *嚢胞性線維症 ,  誤診 ,  in vitro実験
準シソーラス用語： 被験者 ,  治療反応性 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 嚢胞性線維症 ,  腸オルガノイド ,  Elexacaftor ,  Tezacaftor ,  Ivacaftor ,  CFTRシーケンス

分類 (2件)： 先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  遺伝的変異  (EC01030Y)

タイトルに関連する用語 (2件)： 嚢胞性線維症 ,  腸オルガノイド