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J-GLOBAL ID：202202242917996108   整理番号：22A1174142

アンチセンスオリゴヌクレオチド治療:デザインからハンチントン病クリニックまで【JST・京大機械翻訳】

Antisense Oligonucleotide Therapy: From Design to the Huntington Disease Clinic

著者 (2件)： Rook Morgan E. (Burnett School of Biomedical Sciences, University of Central Florida, Orlando, FL, USA) ,  Southwell Amber L. (Burnett School of Biomedical Sciences, University of Central Florida, Orlando, FL, USA)
資料名： BioDrugs  (BioDrugs)
巻： 36  号： 2  ページ： 105-119  発行年： 2022年 
JST資料番号： W0641A  ISSN： 1173-8804  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： ドイツ (DEU)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Huntington病(HD)は,突然変異体HTT蛋白質をコードするハンチンチン(HTT)遺伝子の遺伝性突然変異に起因する致命的進行性神経変性障害である。HDは難治性のままであるが,様々な前臨床研究はHTT抑制に対する好ましい応答を報告し,前向き疾患修飾治療としてHTT低下戦略を強調する。アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)は転写物を標的化することによりHTTを低下させ,中枢神経系(CNS)を通して広く分布し,ニューロン,グリア,およびエペンディマ細胞によって自由に取り込まれるので,神経変性障害を治療するのに適している。CNSの別の疾患に対するASO療法のFDA承認により,脊髄筋萎縮,ASOはHDに対する特に魅力的な治療選択肢になる。しかしながら,2種類のASOは,HDの治療に対するヒト臨床試験で最近評価され,両者は早期で停止した。本レビューでは,これらのHTT ASOの化学,標的化,および特異性における差異,ならびに,これらの停止試験の予備的臨床所見および潜在的理由について探求する。Copyright The Author(s), under exclusive licence to Springer Nature Switzerland AG 2022 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： ニューロン ,  遺伝 ,  遺伝子 ,  タンパク質 ,  突然変異 ,  ヒト ,  臨床試験 ,  グリア細胞 ,  *治療法 ,  ターゲティング ,  *アンチセンスヌクレオチド ,  *Huntington病
準シソーラス用語： 脊髄性筋萎縮症 ,  神経変性疾患 ,  *アンチセンスオリゴヌクレオチド ,  ハンチンチン , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (1件)： 神経の基礎医学  (GN01020W)

タイトルに関連する用語 (5件)： アンチセンスオリゴヌクレオチド ,  治療 ,  デザイン ,  ハンチントン病 ,  クリニック