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J-GLOBAL ID：202202244552112706   整理番号：22A1029333

希少疾病のオーファン薬剤価格と疫学:2014~2009年のイタリアにおける横断的研究【JST・京大機械翻訳】

Orphan Drug Prices and Epidemiology of Rare Diseases: A Cross-Sectional Study in Italy in the Years 2014-2019

著者 (12件)： Villa Federico (Universita del Piemonte Orientale, Dipartimento di Scienze del Farmaco, Novara, Italy) ,  Villa Federico (Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Rome, Italy) ,  Di Filippo Aurora (Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Rome, Italy) ,  Pierantozzi Andrea (Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Rome, Italy) ,  Genazzani Armando (Universita del Piemonte Orientale, Dipartimento di Scienze del Farmaco, Novara, Italy) ,  Addis Antonio (Dipartimento Epidemiologia Servizio Sanitario Regione Lazio, Rome, Italy) ,  Trifiro Gianluca (Department of Diagnostics and Public Health, University of Verona, Verona, Italy) ,  Cangini Agnese (Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Rome, Italy) ,  Tafuri Giovanni (Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Rome, Italy) ,  Tafuri Giovanni (Zorginstituut Nederland, Diemen, Netherlands) ,  Settesoldi Daniela (Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Rome, Italy) ,  Trotta Francesco (Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), Rome, Italy)
資料名： Frontiers in Medicine (Web)  (Frontiers in Medicine (Web))
巻： 9  ページ： 820757  発行年： 2022年 
JST資料番号： U7079A  ISSN： 2296-858X  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 序論:オーファン薬の価格は,価値ベースの価格決定から生じる値よりも通常高いことはよく知られている。オーファン薬に対する治療のコストと,関連する希少疾患の疫学(有病率と発生率)の間の相関は,仮定できる。方法:この分析は,イタリアの2014年~2019年に最初の治療適応に grantされた欧州医学機構によるすべての承認されたオーファン薬を含む。回帰と相関分析を行い,年間治療費用の対数と希少疾患の疫学,関連希少疾患のオーファン薬物消費と疫学,および治療コストと消費の間の可能な相関を分析した。結果:発表された因子価格と有病率で推定した治療の年間コスト間の回帰分析は,統計的に有意ではなく,統計的に有意な傾向(係数:-0.10,p値:0.41)を示した。結果は,管理された企業協定(係数:-0.11,p-値:0.40)の適用から生じる価格を使用するとき,類似していた。販売量と有病率の間の回帰分析は,許容レベルの有意性(p値:0.04)なしで,正の勾配を示した。治療コストと販売量の間の相関分析は,ATC Lオーファン薬のみを考慮する場合,または,発生率と同程度に,有意な関連の欠如を再び強調した。考察:オーファン薬の価格の定義は,疾患の希少性に依存しておらず,販売量は,稀な疾患の疫学と,治療の年間コストとは相関しない。Copyright 2022 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 回帰分析 ,  *価格 ,  価格決定 ,  原価 ,  被覆 ,  消費 ,  イタリア共和国 ,  罹患率 ,  ヨーロッパ ,  許容量 ,  *疫学 ,  対数
準シソーラス用語： *希少疾患 ,  相関分析 ,  販売量 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (8件)： オーファンドラッグ ,  HTA ,  薬物の価格決定 ,  希少疾患 ,  薬物被覆 ,  AIFA ,  イタリア ,  市場アクセス

分類 (2件)： エネルギーに関する技術・経済問題  (LA01050V) ,  医療制度  (GB04020H)

引用文献 (27件)：

• Orphan designation: Overview. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview
• Accelerated assessment | European Medicines Agency. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment (accessed December 23, 2021).
• Villa F, Tafuri G. Dalla definizione di farmaco orfano alle procedure di accesso al mercato - Uno sguardo al panorama europeo e statunitense. Forward, Recenti Progressi in Medicina. (2018) 109:8-9. Available at: www.forward.recentiprogressi.it (accessed December 23, 2021).
• Osservatorio Nazionale sull'impiego dei Medicinali,. L'uso dei Farmaci in Italia. Rapporto Nazionale Anno 2020. (2021). Roma: Agenzia Italiana del Farmaco. Available at: https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1542390/Rapporto-OsMed-2020.pdf (accessed December 23, 2021).
• Villa F, Jommi C, Genazzani A, Antignani S, Montilla S, Melazzini M. Accesso precoce al mercato: dalle approvazioni condizionate di EMA agli accordi negoziali particolari di AIFA. Global Reg Health Technol Assess: Ital North Eur Span. (2018) 2018:228424031879244. doi: 10.1177/2284240318792447

タイトルに関連する用語 (6件)： 希少疾病 ,  薬剤 ,  価格 ,  疫学 ,  イタリア ,  研究