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J-GLOBAL ID：202202246952619179   整理番号：22A0429162

デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける筋緊張を維持するための治療的アプローチ:二次治療の重要性【JST・京大機械翻訳】

Therapeutic approaches to preserve the musculature in Duchenne Muscular Dystrophy: The importance of the secondary therapies

著者 (3件)： Angelini Giuseppe (Department of Biosciences, University of Milan, Via Celoria 26, 20133, Milan, Italy) ,  Mura Giada (Department of Biosciences, University of Milan, Via Celoria 26, 20133, Milan, Italy) ,  Messina Graziella (Department of Biosciences, University of Milan, Via Celoria 26, 20133, Milan, Italy)
資料名： Experimental Cell Research  (Experimental Cell Research)
巻： 410  号： 2  ページ： Null  発行年： 2022年 
JST資料番号： B0313A  ISSN： 0014-4827  CODEN： ECREAL  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 筋ジストロフィー(MD)は,Duchenne Muscular Dystropha(DMD)のような重症症例で,骨格筋の原発性消耗を特徴とする不均一な疾患であり,車椅子依存性,呼吸不全および早死を生じる。特にDMDに対する有効な治療法の開発が進行中である。現在,MDsの一次欠損を補正または復元する努力の大部分は,遺伝子付加,エキソンスキッピング,停止コドン読取りおよびゲノム編集に基づいている。有望ではあるが,それらの大部分はいくつかの実用的限界を明らかにした。現場での共有知識は,実際に成功するために,いかなる治療アプローチも予備機能筋組織に頼るべきであり,若年者およびより少ない障害者に対する臨床試験に適格な患者の数を制限する。これと一致して,多くの治療戦略は筋肉組織と機能を保存することを目的とする。本レビューでは,DMDの二次転帰と治療薬をよりよく送達する方法に関する最も興味深く最近の研究を概説した。将来,DMDの効果的な治療は,一次遺伝的欠損とその結果の両方に対処する治療の組み合わせを必要とする。Copyright 2022 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 遺伝 ,  遺伝子 ,  骨格筋 ,  臨床試験 ,  車椅子 ,  筋組織 ,  *筋ジストロフィー ,  障害者 ,  終止コドン ,  呼吸不全 ,  治療計画
準シソーラス用語： *Duchenne筋ジストロフィー ,  *筋緊張 ,  エキソンスキッピング ,  ゲノムエディティング , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： 筋ジストロフィー ,  二次治療 ,  筋保護 ,  ニュートリゲノミクス ,  ナノキャリア

分類 (2件)： 細胞生理一般  (EF02010S) ,  筋肉  (EJ10020G)

タイトルに関連する用語 (5件)： デュシェンヌ型筋ジストロフィー ,  筋緊張 ,  治療 ,  二次治療 ,  重要性