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J-GLOBAL ID：202202253632801649   整理番号：22A0982601

血友病における新興治療への血友病値フレームワークの予備的応用【JST・京大機械翻訳】

A preliminary application of a haemophilia value framework to emerging therapies in haemophilia

著者 (7件)： Skinner Mark W. (Institute for Policy Advancement, Ltd., Washington, DC, USA) ,  Skinner Mark W. (McMaster University, Hamilton, Canada) ,  Dolan Gerry (Guy’s and St Thomas’ NHS Trust, London, UK) ,  Eichler Hermann (Institute of Clinical Haemostaseology and Transfusion Medicine, Saarland University, Homburg, Germany) ,  O’Mahony Brian (Irish Haemophilia Society, Dublin, Ireland) ,  O’Mahony Brian (Trinity College, Dublin, Ireland) ,  International Haemophilia Access Strategy Council
資料名： Haemophilia  (Haemophilia)
巻： 28 Suppl S2  ページ： 9-18  発行年： 2022年 
JST資料番号： W1809A  ISSN： 1351-8216  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 序論:新しい治療法の出現は,血友病患者の臨床転帰と生活の質を改善することが期待される。まれな疾患におけるランダム化臨床試験の実施における課題は,異なる治療の間の価値ベースの意思決定をサポートするための直接的頭-頭比較の欠如をもたらした。方法:血友病値フレームワークで以前に定義された患者中心転帰を識別するため,新規および新生血友病AおよびB治療(拡張半減期[EHL]置換因子,非置換療法[NRT]および遺伝子治療[GT])に対する文献レビューを行った。文献はすべての出版タイプ(例えば,調査,モデリング研究,コメント/レビュー)を含むので,収集したデータは証拠スコアの割り当てられたレベルであった。結果:異なるクラスの治療で,出血は,EHL,NRT,およびGTのそれぞれで最も頻繁に報告された分化転帰として決定され,コンパレータ置換療法を超える利点を示した。血友病Aに対するEHL治療および血友病Aに対するBおよびNRTは,Tier1転帰(健康状態達成/保持)を通して良好な表現を示し,一方,より多くの文献は,EHLまたはGTよりNRTに対するTier2(回復の過程)結果によって同定された。Tier3(健康の持続可能性)において,ブレークスルー出血の頻度は,EHL(血友病AとB),NRT(haemophilia Aのみ)とGT(haemophilia Bのみ)の鑑別結果を表し,一方,持続的良好な健康は,ほとんどの比較で区別された。結論:治療を効果的に比較するための一般的なコア転帰セットとして血友病値フレームワークの有用性を示す。このフレームワークの適用は,患者,臨床医,および健康技術評価における有用な意思決定ツールとして役立つであろう。KEY POINTS OF CONSIDERATION:高コストの出現により,医学の多重領域にわたるパラダイム変化処理,血友病コミュニティは,評価者により期待されるツールを用いたより厳密な証拠に基づく価値評価に対する成長要求に適合する必要がある。従来のアクセスツールボックスは,処理オプションのパラダイムシフトを満たすように進化する必要がある。価値は,年間出血率だけではもはや定義できなかった。新しい治療法の完全な影響を実現するために,著者らは,証拠を組織化し,データギャップを同定し,そして,多面的次元にわたる患者定義,意味のある結果を評価するために,価値フレームワークのようなツールを利用する必要がある。血友病値フレームワークは,利用可能な証拠を組織化し,エビデンスのギャップを識別するための効果的なツールである。これは,ランダム化臨床試験と実世界のエビデンス発生を通して発生するデータを利用する血友病における新たな治療法の価値を評価するために使用できる。これは,新しい治療法の潜在的利点をよりよく評価する方法で,患者有意義な結果を含む広範囲の結果を捉えるので,当局への公式の提出に価値フレームワークを組み込むための呼称である。Copyright 2022 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 半減期 ,  意思決定 ,  頻度 ,  遺伝病 ,  出血 ,  分化 ,  文献展望 ,  多重化 ,  *血友病 ,  *治療法 ,  遺伝子療法 ,  ランダム化比較試験
準シソーラス用語： 血友病A ,  健康状態 ,  持続可能性 ,  補充療法 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (9件)： 拡張半減期 ,  遺伝子治療 ,  血友病 ,  非置換療法 ,  身体活動 ,  生活の質 ,  置換因子 ,  治療 ,  価値フレームワーク

分類 (1件)： 血液疾患の治療一般  (GK05010E)

タイトルに関連する用語 (4件)： 血友病 ,  治療 ,  フレームワーク ,  応用