抄録/ポイント：
抄録/ポイント
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背景:脊髄筋萎縮症(SMA)は,広い年齢範囲の個人に影響する稀な進行性神経筋疾患である。SMAは典型的には対称筋脱力により特性化されるが,心臓欠損,呼吸機能における生命制限障害,および嚥下および音声に影響する球機能欠損とも関連している。SMAのための3つの革新的な疾患修飾療法(DMTs)の出現にもかかわらず,治療の標準のコストに加えてDMTsのコストは,患者の治療アクセスに対する障壁である。健康技術評価(HTA)意思決定者は,再im償決定を行う前に新しい処理のコスト有効性を評価する。目的:第1の目的は,SMAにおける現在の承認された治療を評価する経済評価で使用されるモデリングアプローチを同定するために,系統的文献レビュー(SLR)を実施することであり,他の(非SMA)神経筋障害を評価する経済的評価を広めるための二次目的である。方法:SLRは,SMAのあらゆるタイプ(タイプ1,2,3および/または4)に関連する利用可能な経済的評価を同定するために行われた。他の(非SMA)神経筋障害と関連する経済的評価を同定したが,さらには分析しなかった。電子検索を,Embase,MEDLINE,証拠ベース医学レビューおよびEconLitにおいて,8月2019年8月にOvidプラットフォームを介して実施し,灰色文献(参照リスト,会議進行,グローバルHTA身体ウェブサイトおよび他の関連ソース)の検索によって補足した。適格基準は,集団,介入,コンパレータおよび結果(PICO)フレームワークに基づいた。出版されたチェックリストを参照して,フル出版物の品質評価を行った。結果:8つのユニークな研究をカバーする9つの出版物が,4つの会議要約,2つのピアレビューされたオリジナル研究論文および3つのHTAサブミッション(カナダ,米国および英国)を含む,SLRにおける包含のためのすべての適格基準を満たした。評価は,早期乳児発症(主に1型または2型SMA発症),後発性SMAおよび乳児および後発性SMAの両方を有する患者を考察した。同定された経済モデルのデータを文献レビューと比較的短期臨床試験から収集した。いくつかの意図-治療臨床試験集団を研究に用い,臨床効果を決定するためにサイクル長と異なる転帰尺度の変化をもたらした。5つのフルテキストに関する品質評価の結果は,それらが一般的に目的,モデリング方法および結果の明確な記述を提供することを見出した。しかし,経済評価の選択,モデルタイプおよび感度解析のための変数の選択のような重要な決定は,しばしば十分に正当化されなかった。結論:このSLRは,(i)モデル構造における一貫性および健康状態としての運動機能マイルストーンの使用に関して,モデリングアプローチにおいてより良い整列をするためのSMAにおける経済的評価の必要性を強調する。(ii)ユーティリティを推定するための生活の質測定に関するコンセンサス;(iii)登録によるデータ収集の一貫性;および(iv)介入有効性を決定するSMA型分類とエンドポイントに関するコンセンサス。将来の経済評価はまた,データ入力とモデリングへのアプローチに関連する以前のHTA提出のレビューグループ基準を組み入れるべきであり,モデル化されるSMA集団の患者データ反射を含むべきである。経済的評価は,臨床試験および有効な患者および介護者の有用性データからの長期有効性および安全性データの包含により改善される。Copyright The Author(s) 2021 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】
