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J-GLOBAL ID：202202255878799893   整理番号：22A0625357

結節性硬化症患者における発作に対する長期カンナビジオール治療:オープンラベル拡張試験【JST・京大機械翻訳】

Long-term cannabidiol treatment for seizures in patients with tuberous sclerosis complex: An open-label extension trial

著者 (8件)： Thiele Elizabeth A. (Massachusetts General Hospital, Boston, Massachusetts, USA) ,  Bebin E. Martina (University of Alabama School of Medicine, Birmingham, Alabama, USA) ,  Filloux Francis (University of Utah School of Medicine, Salt Lake City, Utah, USA) ,  Kwan Patrick (Monash University and the University of Melbourne, Melbourne, Victoria, Australia) ,  Loftus Rachael (GW Research Ltd, Cambridge, UK) ,  Sahebkar Farhad (Greenwich Biosciences, Inc., Carlsbad, California, USA) ,  Sparagana Steven (Scottish Rite for Children and the University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, Texas, USA) ,  Wheless James (Le Bonheur Children’s Hospital and the University of Tennessee Health Science Center, Memphis, Tennessee, USA)
資料名： Epilepsia  (Epilepsia)
巻： 63  号： 2  ページ： 426-439  発行年： 2022年 
JST資料番号： T0368A  ISSN： 0013-9580  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 【目的】ランダム化プラセボ対照相3試験GWPCARE6(NCT02544763)のオープンラベル拡張(OLE)における結節性硬化症複合体(TSC)と関連した発作患者における追加カンナビジオール(CBD)の長期安全性と有効性を評価する。中間(2019データカット)解析の結果を報告した。方法:無作為化試験を完了した患者は,CBD(米国でEpidiolex,EUでEpidyolex,経口液100mg/mL)を投与された。初期標的用量は25mg/kg/日であり,それは応答と忍容性に基づき,50mg/kg/日まで減少または増加できた。一次エンドポイントは安全であった。重要な二次エンドポイントは,TSC関連(計数可能な焦点と一般化)発作,応答者率,および主観的/Caregiver Global Impression(S/CGIC)のパーセンテージ減少を含んだ。結果:無作為化相を完了した201人の患者のうち,199人(99%)がOLEに入った。平均年齢は13歳(範囲,1~57)であった。分析時に,患者の5%は治療を完了し,20%は抜去し,75%は進行していた。1年保持率は79%であった。治療時間中央値は27mg/kg/日平均モード用量で267日(範囲,18~910)であった。ほとんどの患者(92%)は有害事象(AE)を有していた。最も一般的なAEは下痢(42%),発作(22%),食欲低下(20%)であった。AEは,患者の6%で永久的中断につながった。研究者に無関係な治療が考えられる1つの死亡があった。肝臓トランスアミナーゼの上昇は,患者17名(9%)で生じた。12はバルプロ酸を服用していた。発作頻度(48週にわたる12週窓)の中央値減少率は54%~68%であった。発作応答者率(≧50%,≧75%,100%減少)は,48週間の12週窓で,53%~61%,29%~45%,および6%~11%であった。S/CGICスケールの改善は,26週で患者/介護者の87%によって報告された。結論:TSC患者では,長期追加CBD治療は忍容性が高く,48週を通して発作を持続的に軽減し,ほとんどの患者/介護者は全体的改善を報告した。Copyright 2022 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 安全性 ,  トランスアミナーゼ ,  偽薬 ,  下痢 ,  食欲不振 ,  てんかん ,  内用液剤 ,  用量 ,  *治療法 ,  *発作 ,  ランダム化比較試験 ,  忍容性 ,  脂肪酸
準シソーラス用語： エンドポイント ,  有害事象 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 抗発作薬 ,  カンナビジオール ,  てんかん ,  焦点発作 ,  治療抵抗性てんかん ,  結節性硬化症複合体

分類 (5件)： 抗てんかん薬・抗けいれん薬の臨床への応用  (GW03070O) ,  向精神薬の臨床への応用  (GW03110J) ,  神経系疾患の薬物療法  (GN05020Y) ,  精神障害  (GR03000A) ,  心臓作用薬の臨床への応用  (GW07030Y)

物質索引 (1件)： バルプロ酸

タイトルに関連する用語 (9件)： 結節性硬化症 ,  患者 ,  発作 ,  長期 ,  カンナビジオール ,  治療 ,  ラベル ,  拡張 ,  試験