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J-GLOBAL ID：202202258519898023   整理番号：22A0799803

フランス(ATRIL)の脊髄小脳失調症2型におけるリルゾールの安全性と有効性: 多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験【JST・京大機械翻訳】

Safety and efficacy of riluzole in spinocerebellar ataxia type 2 in France (ATRIL): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial

著者 (33件)： Coarelli Giulia (Department of Neurology, Sorbonne University, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), INSERM, CNRS, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Coarelli Giulia (Department of Genetics, Neurogene National Reference Centre for Rare Diseases, Pitie-Salpetriere University Hospital, Assistance Publique, Hopitaux de Paris, Paris, France) ,  Heinzmann Anna (Department of Neurology, Sorbonne University, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), INSERM, CNRS, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Heinzmann Anna (Department of Genetics, Neurogene National Reference Centre for Rare Diseases, Pitie-Salpetriere University Hospital, Assistance Publique, Hopitaux de Paris, Paris, France) ,  Ewenczyk Claire (Department of Neurology, Sorbonne University, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), INSERM, CNRS, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Ewenczyk Claire (Department of Genetics, Neurogene National Reference Centre for Rare Diseases, Pitie-Salpetriere University Hospital, Assistance Publique, Hopitaux de Paris, Paris, France) ,  Fischer Clara (CATI, ICM, CNRS, Sorbonne University, Paris, France) ,  Fischer Clara (University Paris-Saclay, CEA, CNRS, Baobab, Neurospin, Gif-sur-Yvette, France) ,  Chupin Marie (CATI, ICM, CNRS, Sorbonne University, Paris, France) ,  Chupin Marie (University Paris-Saclay, CEA, CNRS, Baobab, Neurospin, Gif-sur-Yvette, France) ,  Monin Marie-Lorraine (Department of Neurology, Sorbonne University, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), INSERM, CNRS, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Monin Marie-Lorraine (Department of Genetics, Neurogene National Reference Centre for Rare Diseases, Pitie-Salpetriere University Hospital, Assistance Publique, Hopitaux de Paris, Paris, France) ,  Hurmic Hortense (Department of Neurology, Sorbonne University, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), INSERM, CNRS, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Hurmic Hortense (Department of Genetics, Neurogene National Reference Centre for Rare Diseases, Pitie-Salpetriere University Hospital, Assistance Publique, Hopitaux de Paris, Paris, France) ,  Calvas Fabienne (Clinical Research Centre University Hospital, Toulouse, France) ,  Calvas Patrick (Department of Clinical Genetics, Purpan University Hospital, Toulouse, France) ,  Goizet Cyril (Department of Medical Genetics, National Reference Centre for Neurogenetic Rare Diseases, Pellegrin Hospital, Bordeaux University Hospital, and INSERM U1211, Laboratory MRGM, Bordeaux University, Bordeaux, France) ,  Thobois Stephane (Hospices Civils de Lyon, Department of Neurology C, Pierre Wertheimer Neurological and Neurosurgical Hospital, Bron, France) ,  Thobois Stephane (Faculty of Medicine Lyon Sud Charles Merieux, Claude Bernard Lyon 1 University, Lyon, France) ,  Thobois Stephane (CNRS, Institute of Cognitive Sciences Marc Jeannerod UMR, Bron, France) ,  Anheim Mathieu (Department of Neurology, Hopital de Hautepierre, Univresity Hospital of Strasbourg, Strasbourg, France) ,  Anheim Mathieu (Federation de Medecine Translationnelle de Strasbourg, University of Strasbourg, Strasbourg, France) ,  Anheim Mathieu (Institute of Genetics and Molecular and Cellular Biology, Illkirch, France) ,  Nguyen Karine (Department of Medical Genetics, Neurogene National Reference Centre for Rare Diseases, Marseille University Hospital, APHM/AMU, Marseille, France) ,  Devos David (University of Lille, INSERM, CHU Lille, LilNCog-Lille Neuroscience and Cognition, Lille, France) ,  Verny Christophe (Neurology Department, Angers University Hospital, Angers, France) ,  Ricigliano Vito A G (Department of Neurology, Sorbonne University, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), INSERM, CNRS, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Mangin Jean-Francois (CATI, ICM, CNRS, Sorbonne University, Paris, France) ,  Mangin Jean-Francois (University Paris-Saclay, CEA, CNRS, Baobab, Neurospin, Gif-sur-Yvette, France) ,  Brice Alexis (Department of Neurology, Sorbonne University, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), INSERM, CNRS, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Tezenas du Montcel Sophie (Sorbonne University, INSERM, Institute of Epidemiology and Public Health Pierre Louis, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Durr Alexandra (Department of Neurology, Sorbonne University, Paris Brain Institute (ICM Institut du Cerveau), INSERM, CNRS, Assistance Publique-Hopitaux de Paris, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France) ,  Durr Alexandra (Department of Genetics, Neurogene National Reference Centre for Rare Diseases, Pitie-Salpetriere University Hospital, Assistance Publique, Hopitaux de Paris, Paris, France)
資料名： Lancet Neurology  (Lancet Neurology)
巻： 21  号： 3  ページ： 225-233  発行年： 2022年 
JST資料番号： W3105A  ISSN： 1474-4422  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： リルゾールは小脳性運動失調患者において有益であることが報告されている;しかし,病気の個々のサブタイプにおける有効性は,参加者の原因と疾患の段階の不均一性のために不明である。著者らの目的は,単一遺伝病,脊髄小脳失調症2型におけるリルゾールを試験することであった。希少疾患に対するNeurogene National Reference Centerの一部であるフランスのまれな疾患に対する8つの国家基準センターで無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験(ATRIL研究)を行った。参加者は,50歳までの疾患発症時年齢と,少なくとも5と26までの運動失調(SARA)スコアの評価と評価の尺度を有する脊髄小脳失調症2型患者であった。患者を,無作為に1日2回,経口またはプラセボを1日2回,12か月間投与した。ベースライン時および12か月時の2回の訪問は,臨床測定および3T脳MRIを含んだ。一次エンドポイントは,SARAスコアが少なくとも1ポイント改善した患者の割合であった。分析は,意図-治療集団(無作為に割り当てられたすべての参加者)で行われ,観察されたデータのみ(完全な症例分析)で行われた。本試験はClinicalTrials.gov(NCT03347344)で登録され,完了した。2018年1月18日から2018年6月14日まで,45人の患者を登録した。22人の患者を,無作為に,リルゾールと23人のプラセボ投与に割り振った。年齢中央値は,リルゾール群で42歳(IQR 36-57),プラセボ群で49歳(40-56)であり,23人(51%)の参加者は女性であった。すべての参加者は,中等度の病期疾患を示し,中央値のSARAスコアが13/5(IQR 9 5~16 5)であった。1次エンドポイントは,12か月後に少なくとも1ポイントのSARAスコア改善を,治療群で7人の患者(32%),プラセボ群で9人の患者(39%)で観察し,平均差は-10±3%(95%CI-37±4%から19±2%;p=0・75)であった。SARAスコアは,プラセボ群(p=070)で,リルゾール群で0 5ポイント(IQR-1 5から1 5 )の中央値増加(すなわち, 悪化) 対 0 3 ポイント(-1 0から2 5 5)を示した。重症有害事象はリルゾール治療群で報告されなかったが,プラセボ群の4人の患者は重篤な有害事象(肝酵素増加,外 malの骨折,レクトレハジア,および鬱病)があった。有害事象を有する患者数は両群で同様であった(リルゾール16[73%]患者対プラセボ19[83%]患者;p=0=49)。本試験では,脊髄小脳失調症2型に中等度に罹患した45人の患者をリクルートすることができた。リルゾールはこれらの患者で臨床的または放射線学的転帰を改善しなかった。しかし,著者らの知見は,他の臨床試験の設計に価値があるかもしれない,脊髄小脳失調症2型の進行に関するデータを提供する。フランス保健省。Copyright 2022 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *安全性 ,  遺伝病 ,  *偽薬 ,  国家規格 ,  *二重盲検法 ,  臨床試験 ,  うつ病 ,  健康管理 ,  放射線医学 ,  現象 ,  運動失調 ,  窒素複素環化合物 ,  神経系作用薬 ,  有機フッ素化合物 ,  ウレア化合物 ,  硫黄複素環化合物 ,  フェノールエーテル
準シソーラス用語： 頭部MRI ,  多施設臨床試験 ,  エンドポイント ,  有害事象 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (1件)： 精神障害の薬物療法  (GR04020D)

物質索引 (1件)： リルゾール

タイトルに関連する用語 (8件)： フランス ,  脊髄小脳失調症2型 ,  リルゾール ,  安全性 ,  有効性 ,  施設 ,  二重盲検 ,  プラセボ