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J-GLOBAL ID：202202261607996924   整理番号：22A1174125

2型および非歩行型3型脊髄性筋萎縮症における患者および介護者治療選好: 欧州5カ国における離散選択実験調査【JST・京大機械翻訳】

Patient and Caregiver Treatment Preferences in Type 2 and Non-ambulatory Type 3 Spinal Muscular Atrophy: A Discrete Choice Experiment Survey in Five European Countries

著者 (5件)： Lo Siu Hing (Acaster Lloyd Consulting Ltd, London, UK) ,  Lawrence Claire (Acaster Lloyd Consulting Ltd, London, UK) ,  Marti Yasmina (F. Hoffmann-La Roche Ltd, Basel, Switzerland) ,  Cafe Andreia (F. Hoffmann-La Roche Ltd, Amadora, Portugal) ,  Lloyd Andrew J. (Acaster Lloyd Consulting Ltd, London, UK)
資料名： PharmacoEconomics  (PharmacoEconomics)
巻： 40  号： Suppl 1  ページ： 103-115  発行年： 2022年 
JST資料番号： W4842A  ISSN： 1170-7690  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： ドイツ (DEU)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 背景:脊髄筋萎縮症(SMA)は,運動ニューロンに影響する稀な神経筋疾患であり,進行性骨格筋脱力および萎縮を生じる。目的:本研究の目的は,オランダ,ベルギー,フィンランド,アイルランドおよびポルトガルにおける2型および非歩行型3型SMA患者の患者および介護者の治療選択を調べることであった。方法:SMAの異なる治療側面に関する成人患者と介護者の好みを誘発するために,離散選択実験(DCE)調査を開発した。本調査は,英国で行われた同様の研究の設計に関して構築した。DCEは,D-効率的設計を用いた属性とレベルに関して選択質問を記述した。属性は,運動および呼吸機能の改善または悪化を説明した。治療投与の様式(髄腔内注射,単回静脈内注入または定期的経口療法)について述べた。肝損傷のリスク,疲労,頭痛,吐き気,下痢および発疹を含む現在利用可能な治療に関連した治療リスクおよび副作用について述べた。最後に,治療が種々のSMAタイプにおける治療有効性の証拠を持つかどうかについて述べた。参加者は,オンライン調査を完了するために,患者アドボカシー関連を介して募集した。クラスタ化条件付きロジットモデルを用いて,処理選好を推定した。結果:参加者(n=65)は,それぞれ,安定または改善した(対悪い)運動機能で治療を選択するため,4.8倍および8.1倍多かった。同様に,参加者は,それぞれ,安定または改善(対悪化)呼吸機能を選択するのに,4.3倍と5.8倍多かった。肝損傷,疲労,頭痛および吐き気のリスクによる治療は,下痢および発疹のリスクによる治療よりも,1.6倍低かった。タイプ1のSMAで実証された有効性を有する治療は,タイプ1~3のSMAで実証された有効性を有するものより2.3倍低かった。髄腔内注射により投与された治療は,毎日の経口投与よりも1.8倍も低かった。考察:研究結果は,患者および介護者に対する運動および呼吸機能の改善だけでなく,口腔治療に対する好み,タイプ2~3のSMAにおける有効性を示す治療,および肝臓傷害リスクの回避の重要性を示す。Copyright The Author(s) 2021 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 運動神経 ,  口腔 ,  頭痛 ,  吐き気 ,  副作用 ,  クラスタ化 ,  *患者 ,  *運動障害 ,  *治療法 ,  ロジットモデル ,  髄腔内投与 ,  神経筋疾患 ,  *筋萎縮症 ,  筋力低下
準シソーラス用語： *脊髄性筋萎縮症 ,  呼吸機能 ,  運動機能 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (1件)： 神経系の疾患  (GN03000O)

タイトルに関連する用語 (9件)： 歩行 ,  脊髄性筋萎縮症 ,  患者 ,  介護者 ,  治療 ,  選好 ,  欧州 ,  離散選択実験 ,  調査