遺伝性赤血球疾患に対する遺伝子編集【JST・京大機械翻訳】

Quintana-Bustamante Oscar; Quintana-Bustamante Oscar; Fananas-Baquero Sara; Fananas-Baquero Sara; Dessy-Rodriguez Mercedes; Dessy-Rodriguez Mercedes; Ojeda-Perez Isabel; Ojeda-Perez Isabel; Segovia Jose-Carlos; Segovia Jose-Carlos

文献

J-GLOBAL ID：202202263725918462 整理番号：22A1176706

遺伝性赤血球疾患に対する遺伝子編集【JST・京大機械翻訳】

Gene Editing for Inherited Red Blood Cell Diseases

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資料名：
巻： 13 ページ： 848261 発行年： 2022年
JST資料番号： U7093A ISSN： 1664-042X 資料種別：逐次刊行物 (A)
記事区分：文献レビュー発行国：スイス (CHE) 言語：英語 (EN)

今日の遺伝子治療は,世界中で数千人の患者に有益な遺伝性血液疾患を治療するための実際の治療選択肢である。現在,遺伝子治療は,β-サラセミア,病気細胞疾患およびピルビン酸キナーゼ欠損のようないくつかの赤血球疾患を含む,異なる単発性血液学的病理を治療するために使用される。このアプローチは,変異遺伝子の修正版を統合するレンチウイルスベクターを用いた造血幹細胞(HSC)の補正から成る遺伝子療法に基づく。レンチウイルスで補正したHSCは,遺伝子変異により生じる欠損を補う健康な細胞を生じる。成功した結果にもかかわらず,この方法は導入遺伝子のゲノムへの統合の制御と治療遺伝子の内因性調節の両方を欠いている。これらの制限を克服するため,遺伝子編集は,より正確で安全なアプローチを通して,変化した遺伝子を修正することができる。CRISPR/Cas9系のような,Cheapおよびデザイン容易な遺伝子編集ツールは,ゲノムの残りに影響することなく,変化した遺伝子の特異的補正を可能にする。サラセミア,病気細胞疾患およびピルビン酸キナーゼ欠損のような遺伝性赤血球疾患は,これらの遺伝子編集戦略のための試験ベッドであり,有望な結果が現在見られている。CRISPR/Cas9システムは,成体赤血球で胎児グロビン鎖を再活性化し,ヘモグロビン欠損を補償するためにグロビン調節を操作するのに成功した。内因性遺伝子調節領域下の治療遺伝子を発現する変異遺伝子座におけるノックアウトも成功裏に達成された。以前のレンチウイルス遺伝子治療研究および試行から学んだ教訓のおかげで,赤血球疾患に対する遺伝子編集は,その概念証明から臨床における最初の刺激結果へと急速に移動している。実際,β-サラセミアと sick状細胞疾患に罹患した患者は,既に遺伝子編集で治療に成功し,これは,近い将来,赤血球障害と多くの他の遺伝性疾患を治療するための遺伝子編集の使用を期待する。Copyright 2022 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

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遺伝子操作 , 先天性疾患・奇形の治療

引用文献 (112件)：

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Aiuti A., Slavin S., Aker M., Ficara F., Deola S., Mortellaro A., et al (2002). Correction of ADA-SCID by stem cell gene therapy combined with nonmyeloablative conditioning. Science 296 2410-2413. doi: 10.1126/science.1070104
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