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J-GLOBAL ID：202202274537175476   整理番号：22A0442774

CRISPR-Cas9のAAV5送達はマウス肺気道における効果的なゲノム編集を支持する【JST・京大機械翻訳】

AAV5 delivery of CRISPR-Cas9 supports effective genome editing in mouse lung airway

著者 (13件)： Liang Shun-Qing (RNA Therapeutics Institute, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01605, USA) ,  Walkey Christopher J. (Department of Molecular Physiology and Biophysics, Baylor College of Medicine, Houston, TX 77030, USA) ,  Martinez Alexa E. (Department of Molecular Physiology and Biophysics, Baylor College of Medicine, Houston, TX 77030, USA) ,  Su Qin (Viral Vector Core, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01605, USA) ,  Dickinson Mary E. (Department of Molecular Physiology and Biophysics, Baylor College of Medicine, Houston, TX 77030, USA) ,  Wang Dan (Horae Gene Therapy Center and Department of Microbiology and Physiological Systems, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01605, USA) ,  Wang Dan (Li Weibo Institute for Rare Diseases Research, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01605, USA) ,  Lagor William R. (Department of Molecular Physiology and Biophysics, Baylor College of Medicine, Houston, TX 77030, USA) ,  Heaney Jason D. (Department of Molecular and Human Genetics, Baylor College of Medicine, Houston, TX 77030, USA) ,  Gao Guangping (Horae Gene Therapy Center and Department of Microbiology and Physiological Systems, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01605, USA) ,  Gao Guangping (Li Weibo Institute for Rare Diseases Research, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01605, USA) ,  Xue Wen (RNA Therapeutics Institute, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01605, USA) ,  Xue Wen (Li Weibo Institute for Rare Diseases Research, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01605, USA)
資料名： Molecular Therapy  (Molecular Therapy)
巻： 30  号： 1  ページ： 238-243  発行年： 2022年 
JST資料番号： W1762A  ISSN： 1525-0016  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 肺におけるゲノム編集は,肺の遺伝的疾患を治療するための治療蛋白質の長期発現を提供する可能性がある。しかし,肺へのCRISPRの効率的なデリバリーは,課題のままである。NIH体細胞ゲノム編集(SCGE)コンソーシアムは,疾患組織におけるゲノム編集のための安全で有効な方法である。コンソーシアムメンバーによって開発された方法は,SCGE小動物試験センターによって独立に検証され,硬直と再現性を確立する。マウス肺気道におけるlox-stop-lox-トマトレポーターの効果的な編集を支持する二重アデノ随伴ウイルス(AAV)CRISPRプラットフォームを開発し,検証した。AAV血清型5(AAV5)パッケージS.pyogenes Cas9(SpCas9)および単一ガイドRNA(sgRNA)の気管内注射後,クラブおよび繊毛上皮細胞型を含む大および小気道の両方で約19%~26%のトマト陽性細胞を観察した。この非常に効果的なAAVデリバリープラットフォームは,肺および他の組織型における治療ゲノム編集の研究を促進する。Copyright 2022 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 遺伝 ,  *気道 ,  体細胞 ,  タンパク質 ,  トマト ,  再現性 ,  血清型 ,  アデノ随伴ウイルス
準シソーラス用語： コンソーシアム ,  *Cas9 ,  sgRNA ,  *ゲノムエディティング , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 肺編集 ,  AAV5 ,  CRISC ,  Cas9 ,  クラブ細胞 ,  繊毛細胞

分類 (1件)： 遺伝子操作  (EC02050B)

タイトルに関連する用語 (7件)： CRISPR-Cas9 ,  送達 ,  マウス ,  肺 ,  気道 ,  ゲノム編集 ,  支持