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J-GLOBAL ID：202202275674352792   整理番号：22A1022741

重度の原発性IGF-1欠乏小児における思春期のタイミングと成長動態: 欧州のIncrelex Overhaus Forumデータベース登録の結果【JST・京大機械翻訳】

Pubertal Timing and Growth Dynamics in Children With Severe Primary IGF-1 Deficiency: Results From the European Increlex Growth Forum Database Registry

著者 (6件)： Bang Peter (1Division of Paediatrics, Department of Biomedical and Clinical Sciences, Linkoping University, Linkoping, Sweden) ,  Polak Michel (2Paediatric Endocrinology, Gynaecology and Diabetology, Centre de Reference des Maladies Endocriniennes Rares de la Croissance, Hopital Universitaire Necker Enfants Malades, AP-HP, Universite de Paris, Paris, France) ,  Perrot Valerie (3Ipsen Pharma, Boulogne-Billancourt, France) ,  Sert Caroline (3Ipsen Pharma, Boulogne-Billancourt, France) ,  Shaikh Haris (4Ipsen Pharma, Milton Park, United Kingdom) ,  Woelfle Joachim (5Endocrinology and Diabetology, University Children’s Hospital, Friedrich-Alexander University Erlangen-Nuernberg, Erlangen, Germany)
資料名： Frontiers in Endocrinology (Web)  (Frontiers in Endocrinology (Web))
巻： 13  ページ： 812568  発行年： 2022年 
JST資料番号： U7068A  ISSN： 1664-2392  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 背景:思春期は,重症一次IGF-1欠損(SPIGFD)の未治療の子供と青年で遅れる;現在まで,組換えヒトインシュリン様成長因子-1メカレミン(rhIGF-1)処理がこれに影響するかどうかは報告されていない。思春期成長結果は,ヨーロッパインクリックス成長フォーラムデータベース(Eu-IGFD)登録(NCT00903110)から抽出した。方法:Eu-IGFD登録は,rhIGF-1で治療したSPIGFDに関連した成長不全を伴う2~18歳の子供と青年を含む。報告された結果は,Tannerステージ1の最後の登録時の年齢とTannerステージ2~5(T2-T5;少年の女児と生殖器発達のための乳房発達に基づく),各Tannerステージの間の最大高さ速度,および思春期ピーク高さ速度(PPHV)を含む。データカットオフは13月2019年であった。結果:この分析は213人の患者(男児132人と女児81人)を含んだ。T1の最後の登録における平均(SD)年齢およびT5の最初の登録は,女児において,それぞれ,男児および11.6(1.8)および14.7(1.5)年において,それぞれ13.0(2.0)および16.3(1.6)年であった。思春期(男児25名および女児11名)の終わりに達する患者の間で,平均(SD)身長SDSは,少年のEu-IGFDレジストリのベースラインで-3.7(1.4)から,女児では-3.1(1.1)から-2.3(1.5)に増加した。最大高さ速度は女児のT2と男児のT3の間に観察された。中央値(範囲)PPHVは,男児で8.0(0.3-13.0)cm/年,女児で6.8(1.3-9.6)cm/年であり,T2の間に最も頻繁に起こった。全体として,この分析で見られた有害事象は,rhIGF-1の既知の安全性プロファイルと一致した。結論:成長不全を伴うSPIGFDに対するrhIGF-1で治療した子供と青年は,ベースラインと比較して思春期前年で身長SDSの増加を経験した。思春期開始の1.5年遅延と遅延およびわずかに低いPPHVにもかかわらず,思春期中の身長SDS利得は維持された。Copyright 2022 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *データベース ,  生殖器 ,  *成長 ,  ヒト ,  乳房 ,  ヨーロッパ ,  子供 ,  利得 ,  人間 ,  基準線 ,  *思春期 ,  *IGF1 ,  身長
準シソーラス用語： 成長不全 ,  有害事象 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： 成長遅滞 ,  重篤な原発性インシュリン様成長因子-1欠乏 ,  思春期 ,  メカセルミン ,  Eu-IGFD登録

分類 (3件)： 代謝異常・栄養性疾患一般  (GD05010J) ,  内分泌系の疾患  (GL03000I) ,  生物学的機能  (EB03040U)

引用文献 (21件)：

• Bang P, Polak M, Woelfle J, Houchard A, Group EIRS. Effectiveness and Safety of rhIGF-1 Therapy in Children: The European Increlex Growth Forum Database Experience. Horm Res Paediatr (2015) 83:345-57. doi: doi: 10.1159/000371798
• Cohen P. Overview of the IGF-1 System. Horm Res (2006) 65(Suppl 1):3-8. doi: doi: 10.1159/000090640
• Teissier R, Flechtner I, Colmenares A, Lambot-Juhan K, Baujat G, Pauwels C, et al. Characterization and Prevalence of Severe Primary IGF1 Deficiency in a Large Cohort of French Children With Short Stature. Eur J Endocrinol (2014) 170(6):847-54. doi: doi: 10.1530/EJE-14-0071
• Increlex (Mecasermin) 10mg/Ml Solution for Injection. Summary of Product Characteristics. (2021). Available at: https://www.medicines.org.uk/emc/product/384/smpc#gref doi: 10.1530/EJE-14-0071
• Increlex (Mecasermin [rDNA Origin] Injection) Prescribing Information. (2019). Available at: https://www.evicore.com/-/media/files/evicore/clinical-guidelines/solution/specialty-drugs/mecasermin-rdna-origin-increlex-eff-08012019.pdf doi: 10.1530/EJE-14-0071

タイトルに関連する用語 (6件)： 原発 ,  欠乏 ,  小児 ,  成長 ,  欧州 ,  データベース