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J-GLOBAL ID：202202276732339007   整理番号：22A1051349

歴史的コントロールを用いたCF臨床試験のための新しい経路【JST・京大機械翻訳】

A new path for CF clinical trials through the use of historical controls

著者 (14件)： Magaret Amalia S. (Cystic Fibrosis Therapeutics Development Network Coordinating Center, Seattle Children’s Hospital, Seattle, WA, United States of America) ,  Magaret Amalia S. (Department of Pediatrics, University of Washington, Seattle, WA, United States of America) ,  Magaret Amalia S. (Department of Biostatistics, University of Washington, Seattle, WA, United States of America) ,  Warden Mark (Department of Epidemiology, University of Washington, Seattle, WA, United States of America) ,  Simon Noah (Cystic Fibrosis Therapeutics Development Network Coordinating Center, Seattle Children’s Hospital, Seattle, WA, United States of America) ,  Simon Noah (Department of Biostatistics, University of Washington, Seattle, WA, United States of America) ,  Heltshe Sonya (Cystic Fibrosis Therapeutics Development Network Coordinating Center, Seattle Children’s Hospital, Seattle, WA, United States of America) ,  Heltshe Sonya (Department of Pediatrics, University of Washington, Seattle, WA, United States of America) ,  Retsch-Bogart George Z. (Department of Pediatrics, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC, United States of America) ,  Ramsey Bonnie W. (Cystic Fibrosis Therapeutics Development Network Coordinating Center, Seattle Children’s Hospital, Seattle, WA, United States of America) ,  Ramsey Bonnie W. (Department of Pediatrics, University of Washington, Seattle, WA, United States of America) ,  Mayer-Hamblett Nicole (Cystic Fibrosis Therapeutics Development Network Coordinating Center, Seattle Children’s Hospital, Seattle, WA, United States of America) ,  Mayer-Hamblett Nicole (Department of Pediatrics, University of Washington, Seattle, WA, United States of America) ,  Mayer-Hamblett Nicole (Department of Biostatistics, University of Washington, Seattle, WA, United States of America)
資料名： Journal of Cystic Fibrosis  (Journal of Cystic Fibrosis)
巻： 21  号： 2  ページ： 293-299  発行年： 2022年 
JST資料番号： W3180A  ISSN： 1569-1993  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 将来のCF治療開発に対する大きな無作為化,プラセボ対照試験の実施における将来の課題を考えると,CF試験における従来の同時プラセボ群を濃縮または置換する外部歴史的対照の使用の可能性を評価した。本研究は,初期緑膿菌感染の小児における肺悪化のリスクを低減するための最適抗生物質療法を評価し,それぞれ,逐次完了,無作為化,対照臨床試験,EPICおよびOPTIMIZEのデータを含んだ。OPTIMIZEにおける一次治療効果,アジスロマイシンに関連する肺悪化のリスクを,歴史的対照として以前の試験(EPIC)から様々な数の参加者を組み入れる代替設計において再評価した。これらの推定値のBiasと精度を特性化した。傾向スコアを,研究集団にわたるベースライン差を調整するために導き出し,PoissonとCox回帰を用いて治療有効性を推定した。86人のOPTIMIZEプラセボ参加者をEPICから,完全に歴史的にコントロールされた試験を模倣するために,試験集団間の重要なベースライン差を調整しない場合,肺悪化のリスクが8%減少した(Hazard比(HR):0.9295%CI 0.61,1.34)。調整後,悪化リスクの37%減少(HR:0.63,95%CI 0.50,0.80)を推定し,86人のプラセボ参加者をアジスロマイシン(45%,HR:0.55,95%CI:0.34,0.86)の77人のアジスロマイシン参加者と比較した。他の調整アプローチでは,悪化リスクの低減におけるアジスロマイシンの有効性について同様の推定値が得られた:両研究からのすべての対照のプールは,0.60(95%x’CI0.46,0.77)のHRを提供し,EPICコントロールを有するOPTIMIZEプラセボ参加者の半分を増強させることは,HR0.63(95%CI0.48,0.82)を与えた。歴史的制御データを利用するための将来のCF試験に対する可能性が存在する。対照と最適方法の両方の比較可能性の慎重な考察は,処理効果の偏った推定の可能性を減少させることができる。Copyright 2022 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 偽薬 ,  薬物療法 ,  *臨床試験 ,  子供 ,  治療法 ,  人間 ,  効果 ,  基準線 ,  キャラクタリゼーション ,  有効性 ,  推定量 ,  アミノ糖 ,  大環状化合物 ,  窒素複素環化合物 ,  ラクトン ,  デオキシ糖 ,  ピラノシド ,  糖エーテル ,  ジオール ,  第三アミン
準シソーラス用語： 緑膿菌感染 ,  再評価 ,  傾向スコア ,  抗生物質療法 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： 実世界データ ,  外部制御 ,  肺の増悪 ,  臨床開発

分類 (2件)： 感染症・寄生虫症の治療  (GD01030D) ,  呼吸器疾患の治療一般  (GI05010Y)

物質索引 (1件)： アジスロマイシン

タイトルに関連する用語 (5件)： 歴史 ,  コントロール ,  Cf ,  臨床試験 ,  経路