抄録/ポイント：
抄録/ポイント
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意見記述:骨髄異形成症候群(MDS)の治療は,国際予後スコアリングシステム(IPSS)またはその改訂版(IPSS-R)のような検証ツールを用いたリスク層別化により始まる。これは患者を低リスクおよび高リスクカテゴリーに分ける。背景:低リスクMDS(LR-MDS)の治療目的は,従来,血球減少症(通常貧血)の改善および生活の質の改善に向けられているが,最近のデータは,輸血依存性の遅延における早期介入に対する潜在的役割を支持する。さらに,臨床,細胞遺伝学的および突然変異データを組み込んだ注意深い個別化リスク層別化は,進行のリスクが高いリスクで患者を同定するのを助けるかもしれない。鉄過負荷をもたらす赤血球(RBC)輸血による支持療法の必要性を考えると,鉄キレート化は,末期臓器合併症のリスクで重い輸血要求を有する患者のために考慮されるべきである。LR-MDSおよび孤立性貧血の患者に対し,高リスク特徴および500U/L以下の内因性エリスロポイエチン(EPO)レベル,赤血球生成刺激剤(ESA)は貧血を改善する試みがなされる。一部のLR-MDS患者サブグループは,luspatercept(リング側副芽細胞を伴うMDS),レナリドマイド(欠失5qを伴うMDS),または免疫抑制療法(低細胞MDS)を含む特異的治療からも有益である可能性がある。LR-MDS患者は,上記のオプションに失敗し,または,複数の血球減少症および/またはより高いリスク特徴を有する患者は,経口低用量低メチル化剤(HMA)治療のために考慮することができる。代わりに,これらの患者は,形質転換成長因子ベータ(TGF-β)経路,低酸素誘導因子(HIF)経路,テロメラーゼ活性,炎症シグナル伝達またはスプライシング機構を標的とする有望な薬剤による臨床試験に登録される。高リスクMDS(HR-MDS)では,治療は疾患の自然史を改変し,生存を延長する。適格患者は,治療的同種造血幹細胞移植(HSCT)のために考慮されるべきである。有望な新しい組み合わせにもかかわらず,HMAsアザシチジン(AZA)またはデシタビン(DAC)は,患者の小サブセットにおける潜在的選択肢である,集中化学療法に基づくアプローチで,これら患者に対する治療の標準である。HMA後の反応または進行に失敗する個人は,不満な結果を経験し,主要な非met臨床的必要性を示す。このような患者は,可能であれば臨床試験の一部として治療されるべきである。考察すべき実験薬剤は,ベネトックス,骨髄細胞白血病1(MCL-1)阻害剤,エプレネタププ,CPX-351,免疫療法(CD47,TIM3,またはCD70に向いている),インターロイキン-1受容体関連キナーゼ4(IRAK4)阻害剤,pevonedistat,secidemstat,およびeltanxorを含む。本レビューでは,LR-およびHR-MDSの両方に対する実験的治療法の現在の景観を広範囲に論じた。Copyright The Author(s), under exclusive licence to Springer Science+Business Media, LLC, part of Springer Nature 2022 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】
