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J-GLOBAL ID：202202281971267207   整理番号：22A0981229

神経学における希少疾患に対する薬剤開発における臨床薬理学:寄与と機会【JST・京大機械翻訳】

Clinical Pharmacology in Drug Development for Rare Diseases in Neurology: Contributions and Opportunities

著者 (8件)： Abuasal Bilal (Office of Clinical Pharmacology, Office of Translational Sciences, Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA) ,  Ahmed Mariam A. (Office of Clinical Pharmacology, Office of Translational Sciences, Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA) ,  Ahmed Mariam A. (Takeda Pharmaceutical US, Cambridge, Massachusetts, USA) ,  Patel Priyank (School of Pharmacy, University of Maryland, Baltimore, Maryland, USA) ,  Albusaysi Salwa (Department of Pharmaceutics, Faculty of Pharmacy, King Abdulaziz University, Jeddah, Saudi Arabia) ,  Sabarinath Sreedharan (Office of Clinical Pharmacology, Office of Translational Sciences, Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA) ,  Uppoor Ramana (Office of Clinical Pharmacology, Office of Translational Sciences, Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA) ,  Mehta Mehul (Office of Clinical Pharmacology, Office of Translational Sciences, Center for Drug Evaluation and Research, US Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland, USA)
資料名： Clinical Pharmacology & Therapeutics  (Clinical Pharmacology & Therapeutics)
巻： 111  号： 4  ページ： 786-798  発行年： 2022年 
JST資料番号： A0721B  ISSN： 0009-9236  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： いくつかの課題は神経学におけるまれな疾患薬物開発と関連する。本稿では,稀な神経疾患に対する臨床薬物開発による米国食品医薬品局の経験を要約し,希少疾患に対する薬剤開発に対する臨床薬理学の重要な寄与を考察する。1983年から2019年の間の稀な神経学的適応のために承認された薬物製品を同定し,スクリーニングするために公的に利用可能な情報を使用した。著者らは,臨床薬理学が薬物有効性の証拠,重要な臨床試験のための用量選択,内因性および外因性因子に基づく線量最適化,製剤のための薬物動態ブリッジング,および異なる人種群にわたる有効性ブリッジングに寄与する症例を強調した。1983年にOrファン薬剤法の導入以来,51の承認された薬剤製品を同定した。興味深いことに,ここ数年の承認数は,おそらくゲノム研究と標的薬物様式の進歩により有意に増加した。患者集団における線量選択の評価は,症例の52%において,スポンサーが開発プログラムを通して1つ以上の用量レベルに対して有効性を評価しなかったことを示した。内因性または外因性因子の効果を評価する臨床薬理学研究は,ほとんどの応用において適切に特徴付けられた。モデルインフォームド薬物開発応用の拡大(例えば,定量的システム薬理学と深層学習ニューラルネットワークモデル)によって,臨床薬理学の役割と影響は,次の10年で指数的に成長して,神経性まれな疾患のために新規治療法の開発を強化することが期待される。Copyright 2022 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 最適化 ,  ターゲット ,  製剤 ,  薬物 ,  放射線量 ,  薬物動力学 ,  神経系疾患 ,  臨床試験 ,  *臨床医学 ,  用量 ,  *薬理学 ,  *臨床薬理
準シソーラス用語： ゲノミクス ,  内因性 ,  *創薬 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (2件)： 研究開発  (GU01040N) ,  神経系疾患の薬物療法  (GN05020Y)

タイトルに関連する用語 (6件)： 神経学 ,  希少疾患 ,  薬剤 ,  開発 ,  臨床薬理学 ,  機会