文献

J-GLOBAL ID：202202285571492995   整理番号：22A0437043

音響障壁の破壊:聴覚障害の遺伝子治療のための次世代AAVベクターに向けて【JST・京大機械翻訳】

Breaking the sound barrier: Towards next-generation AAV vectors for gene therapy of hearing disorders

著者 (6件)： Fakhiri Julia (Department of Infectious Diseases/Virology, Medical Faculty, University of Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 267, 69120 Heidelberg, Germany) ,  Fakhiri Julia (BioQuant Center, BQ0030, University of Heidelberg, BioQuant BQ0030, Im Neuenheimer Feld 267, 69120 Heidelberg, Germany) ,  Landegger Lukas D. (Department of Otorhinolaryngology, Medical University of Vienna, Waehringer Guertel 18-20, 1090 Vienna, Austria) ,  Grimm Dirk (Department of Infectious Diseases/Virology, Medical Faculty, University of Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 267, 69120 Heidelberg, Germany) ,  Grimm Dirk (BioQuant Center, BQ0030, University of Heidelberg, BioQuant BQ0030, Im Neuenheimer Feld 267, 69120 Heidelberg, Germany) ,  Grimm Dirk (German Center for Infection Research (DZIF) and German Center for Cardiovascular Research (DZHK), partner site Heidelberg, Heidelberg, Germany)
資料名： Hearing Research  (Hearing Research)
巻： 413  ページ： Null  発行年： 2022年 
JST資料番号： E0235C  ISSN： 0378-5955  CODEN： HERED3  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： トランスジェニック動物技術の進歩と次世代配列決定時代の出現により,遺伝性難聴を引き起こす120以上の遺伝子が現在同定されている。平行して,ヒト遺伝子療法の分野は,いくつかのex vivoおよびin vivo応用の最近の承認において,刺激的かつ迅速な進歩を継続し続けている。これらの有望な発展と聴覚障害に対する原因治療への関心の増大にもかかわらず,内耳における遺伝子治療介入は,それらの乳児期および待たる臨床翻訳に留まっている。本レビューでは,遺伝子療法における最も安全で最も有望なベクターの1つを代表するアデノ随伴ウイルス(AAV)に焦点を当てた。著者らはまずAAV生物学の概要を提供し,ベクター製造と種形質転換性を含む臨床翻訳のための主要な課題と解決策を指摘する前に,組換えAAVベクターによる治療的遺伝子導入の原理を概説する。最後に,次世代の「設計者」AAVカプシドの工学および選択のための精巧な技術を強調し,動物における内耳遺伝子導入のためのそれらの適用の最近の例により,それらのパワーおよび可能性を説明した。Copyright 2022 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *音響 ,  *遺伝子 ,  ヒト ,  *聴覚障害 ,  カプシド ,  遺伝子導入 ,  *遺伝子療法 ,  *ベクター ,  トランスジェニック動物 ,  アデノ随伴ウイルス
準シソーラス用語： ex vivo実験 ,  *アデノ随伴ウイルスベクター ,  乳児期 ,  遺伝性難聴 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： AAV ,  アデノ随伴ウイルス ,  カプシド ,  分子進化

分類 (1件)： 遺伝子操作  (EC02050B)

タイトルに関連する用語 (7件)： 音響 ,  障壁 ,  破壊 ,  聴覚障害 ,  遺伝子治療 ,  次世代 ,  AAVベクター