特許

J-GLOBAL ID：202203003177318512

眼疾患の処置のための組成物および方法

発明者： アズナレズ,イザベル ,  ナッシュ,ヒュー エム. ,  アゼアリアン,サッサン ,  ホール,サミュエル ダブリュ. ,  クライナー,エイドリアン
出願人/特許権者： コールド スプリング ハーバー ラボラトリー ,  ストーク セラピューティクス,インク.
代理人 (3件)： 山本 修 ,  宮前 徹 ,  寺地 拓己
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：US2016066691
特許番号：特許第7036723号
出願日： 2016年12月14日
請求項（抜粋）：

【請求項1】 OPTNタンパク質をコードする保持されたイントロン含有mRNA前駆体(RIC mRNA前駆体)の標的部分に相補的なアンチセンスオリゴマー(ASO)であって、RIC mRNA前駆体は保持されたイントロンを含み、ASOのRIC mRNA前駆体の標的部分との結合が、RIC mRNA前駆体を発現する細胞内で、保持されたイントロンをRIC mRNA前駆体から構成的にスプライシングさせることにより、細胞内で、OPTNタンパク質をコードする成熟mRNAのレベルを増加させ、RIC mRNA前駆体の標的部分は保持されたイントロン内にあり、保持されたイントロンはイントロン7であり、RIC mRNA前駆体の標的部分は:(a)保持されたイントロン7の5’スプライス部位に対して+6から+31;(b)保持されたイントロン7の5’スプライス部位に対して+41から+51;または(c)保持されたイントロン7の3’スプライス部位に対して-61から-16、から選択される領域内である、前記ASO。

IPC (5件)：

C12N 15/113 ( 201 0.01) ,  C12N 15/33 ( 200 6.01) ,  A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61K 31/7105 ( 200 6.01) ,  A61P 27/06 ( 200 6.01)

FI (5件)：

C12N 15/113 ZNA ,  C12N 15/33 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/710 ,  A61P 27/06