特許

J-GLOBAL ID：202203004556969195

血液脳関門通過型ヘテロ2本鎖核酸

発明者： 横田 隆徳 ,  永田 哲也
出願人/特許権者： 国立大学法人 東京医科歯科大学
代理人 (1件)： 特許業務法人平木国際特許事務所
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2022-036122
公開番号（公開出願番号）：特開2022-069529
出願日： 2022年03月09日
公開日（公表日）： 2022年05月11日
要約：

【課題】核酸剤を中枢神経系および/または網膜へ効率的に送達し、アンチセンス効果をもたらす組成物および方法を提供する。 【解決手段】第1核酸鎖と第2核酸鎖とを含む核酸複合体を含む、被験体の中枢神経系および/または網膜において標的転写産物の発現量を減少させるための組成物であって、該第1核酸鎖は、標的転写産物の少なくとも一部にハイブリダイズすることが可能な塩基配列を含み、かつ、標的転写産物に対してアンチセンス効果を有し、該第2核酸鎖は、該第1核酸鎖に相補的な塩基配列を含み、かつ、トコフェロールもしくはコレステロールまたはそれらの類縁体と結合しており、該第1核酸鎖は、該第2核酸鎖にアニールしている、組成物を提供する。 【選択図】図1

請求項（抜粋）：

第1核酸鎖と第2核酸鎖とを含む核酸複合体を含む、被験体の中枢神経系において標的転写産物の発現量を減少させるための組成物であって、 該第1核酸鎖は、標的転写産物の少なくとも一部にハイブリダイズすることが可能な塩基配列を含み、かつ、標的転写産物に対してアンチセンス効果を有し、 該第2核酸鎖は、該第1核酸鎖に相補的な塩基配列を含み、かつ、トコフェロールもしくはコレステロールまたはそれらの類縁体と結合しており、 該第1核酸鎖は、該第2核酸鎖にアニールしている、組成物。

IPC (4件)：

A61K 31/713 ,  A61K 48/00 ,  A61K 47/54 ,  A61P 25/00

FI (4件)：

A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  A61K47/54 ,  A61P25/00

引用特許：

出願人引用 (4件)

• 国際公開第2013/089283号
  
• 国際公開第2014/203518号
  
• 国際公開第2014/132671号
  
• 国際公開第2014/192310号
  

審査官引用 (1件)

• キメラ2重鎖核酸
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2014-528740   出願人：国立大学法人東京医科歯科大学, 国立大学法人大阪大学

引用文献：

審査官引用 (3件)

• Efficient In Vivo delivery of siRNA to the Brain by Conjugation of alpha-Tocopherol.
• Efficient In Vivo Delivery of siRNA to the Brain by Conjugation of Alpha-Tocopherol.
• Novel oligonucleotide based on DNA/RNA heteroduplex structures.