特許

J-GLOBAL ID：202203006950078940

中枢神経系疾患の処置のための組成物および方法

発明者： アズナレズ,イザベル ,  ナッシュ,ヒュー エム. ,  クライナー,エイドリアン
出願人/特許権者： コールド スプリング ハーバー ラボラトリー ,  ストーク セラピューティクス,インク.
代理人 (3件)： 山本 修 ,  宮前 徹 ,  寺地 拓己
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：US2016066721
特許番号：特許第7049249号
出願日： 2016年12月14日
請求項（抜粋）：

【請求項1】 アンチセンスオリゴマー(ASO)であって、ASOが、STXBP1タンパク質をコードする保持されたイントロン含有mRNA前駆体(RIC mRNA前駆体)の標的部分に相補的であり、RIC mRNA前駆体は保持されたイントロンを含み、ASOのRIC mRNA前駆体の標的部分との結合が、RIC mRNA前駆体を発現する細胞内で、保持されたイントロンをRIC mRNA前駆体から構成的にスプライシングさせることにより、細胞内で、STXBP1タンパク質をコードする成熟mRNAのレベルを増加させ、RIC mRNA前駆体の標的部分は保持されたイントロン内にあり、ASOが、SEQ ID NO:7211~7230から選択される配列を含む、前記ASO。

IPC (14件)：

C12N 15/113 ( 201 0.01) ,  C12N 15/63 ( 200 6.01) ,  A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61K 31/7105 ( 200 6.01) ,  A61K 31/7088 ( 200 6.01) ,  A61P 25/06 ( 200 6.01) ,  A61P 25/28 ( 200 6.01) ,  A61P 25/18 ( 200 6.01) ,  A61P 35/00 ( 200 6.01) ,  A61P 27/16 ( 200 6.01) ,  A61P 25/08 ( 200 6.01) ,  A61K 9/08 ( 200 6.01) ,  A61K 9/10 ( 200 6.01) ,  A61K 45/00 ( 200 6.01)

FI (14件)：

C12N 15/113 ZNA Z ,  C12N 15/63 Z ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/710 ,  A61K 31/708 ,  A61P 25/06 ,  A61P 25/28 ,  A61P 25/18 ,  A61P 35/00 ,  A61P 27/16 ,  A61P 25/08 ,  A61K 9/08 ,  A61K 9/10 ,  A61K 45/00