特許

J-GLOBAL ID：202203010301092451

遺伝子治療用の改良された複合型二重組換えAAVベクターシステム

発明者： ヴァジリキ・カラツィス ,  アシル・フランソワ
出願人/特許権者： アンセルム(アンスティチュート・ナシオナル・ドゥ・ラ・サンテ・エ・ドゥ・ラ・ルシェルシュ・メディカル) ,  ユニヴェルシテ・ドゥ・ナント ,  サントル・オスピタリエ・ウニヴェルシテール・ドゥ・ナント ,  ウニヴェルシテ・ドゥ・モンペリエ
代理人 (3件)： 村山 靖彦 ,  実広 信哉 ,  阿部 達彦
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：EP2016082149
特許番号：特許第7007273号
出願日： 2016年12月21日
請求項（抜粋）：

【請求項1】 宿主細胞における目的遺伝子のコーディング配列の発現に適する複合型二重構築物システムであって、以下:a)5'-3'の方向に向かって、以下を含む第1のポリヌクレオチド:- 5'逆向き末端反復(5'-ITR)配列、- ヒトロドプシンキナーゼ(RK)のプロモーター配列、- 前記コーディング配列の5'末端部分であって、前記プロモーターに作動可能に連結され前記プロモーターの制御下にある、5'末端部分、- スプライシングドナー(SD)シグナルの核酸配列(配列番号1)を含む合成イントロンの配列の5'末端部分、- アルカリホスファターゼ(AP)から派生したか又はこれに由来する組換え誘導(recombinogenic)領域の核酸配列、並びに- 3'逆向き末端反復(3'-ITR)配列、並びにb)5'-3'の方向に向かって、以下を含む第2のポリヌクレオチド:- 5'逆向き末端反復(5'-ITR)配列、- アルカリホスファターゼ(AP)から派生したか又はこれに由来する組換え誘導領域の核酸配列、- 分岐部位、ポリピリミジントラクト及びスプライシングアクセプター(SA)シグナル(配列番号2)を含む合成イントロンの配列の3'末端部分、- 前記コーディング配列の3'末端、- ポリアデニル化(pA)シグナル核酸配列、並びに- 3'逆向き末端反復(3'-ITR)配列を含み、 前記組換え誘導領域のAPが、配列番号3の配列、又は配列番号6の派生コドン改変(mAP)配列を有し、前記コーディング配列が、ABCA4遺伝子である、複合型二重構築物システム。

IPC (6件)：

C12N 15/864 ( 200 6.01) ,  C12N 5/10 ( 200 6.01) ,  A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61K 35/12 ( 201 5.01) ,  A61K 35/76 ( 201 5.01) ,  A61P 27/02 ( 200 6.01)

FI (6件)：

C12N 15/864 100 Z ,  C12N 5/10 ZNA ,  A61K 48/00 ,  A61K 35/12 ,  A61K 35/76 ,  A61P 27/02