深部イントロン突然変異の遺伝子編集

発明者： ,
出願人/特許権者：
代理人 (2件)：結田純次 , 竹林則幸
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-511592
特許番号：特許第6985250号
出願日： 2016年04月15日
請求項（抜粋）：

【請求項1】個体の遺伝子または核酸における深部イントロン突然変異と関連する疾患または障害を治療するための組成物であって、該組成物は: (i)遺伝子操作された、天然に存在しないClustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats(CRISPR)-CRISPR関連(Cas)(CRISPR-Cas)システムをコードする核酸であって、 a)標的DNAと反対側のDNA鎖とハイブリダイズする、第1のガイドRNAおよび第2のガイドRNAであって、該標的DNAは、深部イントロン突然変異と、該深部イントロン突然変異の両端に位置する配列とを含み、第1のガイドおよび第2のガイドは、該両端配列と反対側の部位にハイブリダイズする、前記第1のガイドRNAおよび第2のガイドRNA、および b)Casタンパク質をコードするヌクレオチド配列および第1のガイドRNA標的部位を含むCas発現カセット、ここで、第1のガイドRNAまたは第2のガイドRNAは第1のガイドRNA標的部位にハイブリダイズする、を含む、前記核酸; または (ii)ウイルスベクターを含むウイルス粒子であって、該ウイルスベクターは、遺伝子操作された、天然に存在しないClustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats(CRISPR)-CRISPR関連(Cas)(CRISPR-Cas)システムをコードする核酸をコードし、 a)標的DNAと反対側のDNA鎖とハイブリダイズする、第1のガイドRNAおよび第2のガイドRNAであって、該標的DNAは、深部イントロン突然変異と、該深部イントロン突然変異の両端に位置する配列とを含み、第1のガイドおよび第2のガイドは、該両端配列と反対側の部位にハイブリダイズする、前記第1のガイドRNAおよび第2のガイドRNA、および b)Casタンパク質をコードするヌクレオチド配列および第1のガイドRNA標的部位を含むCas発現カセット、ここで、第1のガイドRNAまたは第2のガイドRNAは第1のガイドRNA標的部位にハイブリダイズする、を含む、前記ウイルス粒子; を含み、該Casタンパク質は、該Cas発現カセットから発現され;該Casタンパク質は、該深部イントロン突然変異の両端に位置する部位で標的DNA分子を切断し、それによって、該深部イントロン突然変異を含む標的DNAの部分を切り出し;および、該Casタンパク質は、該第1のガイドRNA標的部位で該Cas発現カセットを切断し、それによって、該Cas発現カセットの切断前の該Casタンパク質の発現と比較して、該Casタンパク質の発現を低減する、前記組成物。

IPC (8件)：

A61K 48/00 ( 200 6.01) , A61K 31/713 ( 200 6.01) , C12N 15/09 ( 200 6.01) , C12N 9/22 ( 200 6.01) , C12N 15/63 ( 200 6.01) , A61K 35/76 ( 201 5.01) , C12N 15/86 ( 200 6.01) , A61P 43/00 ( 200 6.01)

FI (9件)：

A61K 48/00 ZNA , A61K 31/713 , C12N 15/09 110 , C12N 9/22 , C12N 15/63 Z , A61K 35/76 , C12N 15/86 Z , A61P 43/00 105 , A61P 43/00 121

引用文献：

出願人引用 (1件)

Molecular Therapy, 20150501, Vol. 23, Suppl. 1, pp. S273-4

審査官引用 (2件)

Molecular Therapy, 20150501, Vol. 23, Suppl. 1, pp. S273-4
Molecular Therapy, 20150501, Vol. 23, Suppl. 1, pp. S273-4

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