- 2024 - 2027 遺伝性白質疾患・知的障害をきたす疾患の医療水準の向上と療養に資する研究システムの構築
- 2024 - 2027 オートファジー病SENDA/BPANに対する新規遺伝子治療開発と治験準備
- 2024 - 2027 オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症に対する遺伝子治療開発と治験実施
- 2023 - 2025 疾患特異的iPS細胞を用いた中枢神経におけるSENDA/BPANの病態解明と治療法開発
- 2021 - 2024 オートファジーの動的なライブイメージング解析による疾患病態の解明と創薬治療開発
- 2021 - 2024 Development of gene therapy targeting for Ornitine transcarbamylase (OTC) deficiency
- 2021 - 2024 Development of gene therapy targeting brain for autophagy disease SENDA/BPAN based on novel AAV vector
- 2023 - 神経変性疾患領域における難病の医療水準の向上や患者のQOL向上に資する研究
- 2018 - 2021 新規AAVベクターによる肝臓をターゲットにした先天代謝異常症の遺伝子治療開発
- - 2021 遺伝性白質疾患・知的障害をきたす疾患の診断・治療・研究システム構築
- - 2020 小児神経疾患・先天代謝異常症に対する遺伝子治療法開発
- 2016 - 2018 疾患iPS細胞によるオートファジー関連神経変性疾患の病態解明と治療法開発
- 2014 - 2017 Analysis of pathophysiology of restless legs syndrome with renal failure and toxic substances
- 2014 - 2016 オートファジー関連神経変性疾患の治療法開発に向けたiPS細胞の樹立と病態解明
- 2013 - 2015 SENDAの治療を目指したオートファジー不全と鉄代謝が神経組織に及ぼす機構の解明
- 2005 - 2007 神経の極性を失ったマウスの作製とその分子細胞学的解析
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