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J-GLOBAL ID：200903016213255885

平滑末端および3’修飾を有する干渉性RNA二本鎖

Inventor： ヤン・ヴァイラー ,  ジョナサン・ホール ,  ジャン-シャルル・ボローニャ ,  フランソワ・ジャン-シャルル・ナット ,  ロベルト・ヘーナー
Applicant, Patent owner： ノバルティス アクチエンゲゼルシャフト
Agent (2)： 青山 葆 ,  岩崎 光隆
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2006524342
Publication number (International publication number)：2007503803
Application date： Aug. 27, 2004
Publication date： Mar. 01, 2007
Summary：

本発明は、少なくとも1つの式(I):式中、Xは、OまたはSであり、R1およびR2は、独立して、OH、NH2、SH、アルキル、アリール、アルキル-アリール、アリール-アルキル(ここで、アルキル、アリール、アルキル-アリール、アリール-アルキルは、さらなるヘテロ原子および官能基、好ましくは、N、OまたはSの群から選択されるヘテロ原子またはOH、NH2、SH、カルボン酸もしくはエステルの群から選択される官能基、により置換されていてもよい)であり;または、R1およびR2は式Y-Zであってもよく、ここで、Yは、O、N、Sであり、Zは、H、アルキル、アリール、アルキル-アリール、アリール-アルキル(ここで、アルキル、アリール、アルキル-アリール、アリール-アルキルは、さらなるヘテロ原子、好ましくはN、OまたはSの群から選択されるヘテロ原子により置換されていてもよい)である;の3'末端を含む少なくとも1つの平滑末端を有する二本鎖RNAであって、該二本鎖RNAがRNA干渉を媒介する、二本鎖RNAに関する。好ましい3'末端修飾は、ホスフェート、ホスホロチオエート、脱塩基リボヌクレオシド、ヒドロキシプロピルホスホジエステルである。【化1】

Claim (excerpt)：

少なくとも1つの式:

IPC (9)：

C12N 15/09 ,  C07H 21/02 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/713 ,  A61P 31/04 ,  A61P 31/12 ,  A61P 35/00 ,  G01N 33/50 ,  G01N 33/15

FI (9)：

C12N15/00 A ,  C07H21/02 ,  A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  A61P31/04 ,  A61P31/12 ,  A61P35/00 ,  G01N33/50 Z ,  G01N33/15 Z

F-Term (33)：

2G045AA35 ,  2G045CB01 ,  2G045DA13 ,  2G045FB02 ,  2G045FB03 ,  4B024AA01 ,  4B024CA11 ,  4B024CA12 ,  4B024DA02 ,  4B024DA03 ,  4B024GA18 ,  4B024HA14 ,  4B024HA17 ,  4C057BB02 ,  4C057DD01 ,  4C057MM02 ,  4C084AA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZB262 ,  4C084ZB322 ,  4C084ZB332 ,  4C084ZB352 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZB26 ,  4C086ZB32 ,  4C086ZB33 ,  4C086ZB35

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (2)

• Nucleic Acids Research, 200306, vol.31, p.2705-2716
• ANTISENSE & NUCLEIC ACID DRUG DEVELOPMENT, 200210, V12 N5, P301-309