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J-GLOBAL ID：200903027284355181

スプライソソーム媒介RNAトランスースプライシングにおける使用のための方法及び組成物

Inventor： ミッチェル、ロイド、ジー ,  ガルシア - ブランコ、マリアーノ、エイ
Applicant, Patent owner： イントロン ホールディングス、エルエルシー
Agent (4)： 浅村 皓 ,  浅村 肇 ,  池田 幸弘 ,  長沼 暉夫
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2000565168
Publication number (International publication number)：2004504001
Application date： Aug. 12, 1999
Publication date： Feb. 12, 2004
Summary：

本発明の分子及び方法は、選択された細胞のサブセット中で、トランス-スプライスされた分子のインビボでの製造のための手段を提供する。本発明の前-トランス-スプライシング分子は、前-トランス-スプライシング分子と特定の標的細胞において唯一発現される、前-mRNAとの間のトランス-スプライシング反応のための基質である。インビボでのトランス-スプライシング反応は、mRNAとして機能的な又は、ターゲット細胞において発現されるべきタンパクをコードする。mRNAの発現生成物は、細胞又は宿主生物に対して治療上の価値を持つタンパクであるか、特定の細胞の死を誘発する毒素か、またはそのような細胞に通常存在しないタンパクである。本発明はさらに、エキソンタグ方法を用いて前-mRNAのエキソン/イントロンの境界を同定するための、遺伝子操作されたPTMsを提供する。本発明のPTMsは、特定の細胞タイプにおいて発現されるタンパクの精製及び同定に用いることができる、ペプチドアフィニティ精製タグをコードするキメラRNAの製造を生じる。

IPC (6)：

C12N15/09 ,  A61K31/7105 ,  A61K48/00 ,  A61P31/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/00

FI (6)：

C12N15/00 A ,  A61K31/7105 ,  A61K48/00 ,  A61P31/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/00

F-Term (27)：

4B024AA01 ,  4B024AA11 ,  4B024AA20 ,  4B024CA07 ,  4B024CA12 ,  4B024DA03 ,  4B024EA04 ,  4B024GA11 ,  4B024HA01 ,  4B024HA11 ,  4B024HA17 ,  4C084AA13 ,  4C084BA35 ,  4C084CA53 ,  4C084MA05 ,  4C084ZB07 ,  4C084ZB26 ,  4C084ZB31 ,  4C084ZC78 ,  4C086AA01 ,  4C086AA03 ,  4C086EA16 ,  4C086MA05 ,  4C086NA14 ,  4C086ZB07 ,  4C086ZB26 ,  4C086ZB31

Article cited by the Patent：

Cited by applicant (1)

• Proc Natl Acad Sci USA, vol.92, p.7056-7059