PCSK9の発現を調節するための化合物および方法

Inventor： , , , , , , ,
Applicant, Patent owner：
Agent (4)：小林浩 , 片山英二 , 大森規雄 , 鈴木康仁
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2009510132
Publication number (International publication number)：2009536222
Application date： May. 07, 2007
Publication date： Oct. 08, 2009
Summary：

本開示は、長さ8〜16モノマーの化学修飾された高親和性モノマーを含むような化合物を含めた、短鎖アンチセンス化合物を記載する。効力が増大し、かつ、治療指数が改善したこのような特定の短鎖アンチセンス化合物は、細胞、組織および動物における標的の核酸および/またはタンパク質の減少に有用である。したがって、本明細書中には、インビボで標的RNAを減少させるために有用な高親和性ヌクレオチド修飾を含む短鎖アンチセンス化合物が提供される。このような短鎖アンチセンス化合物は、以前に記載されたアンチセンス化合物よりも低い用量で有効であり、毒性と処置コストの低下を可能にする。さらに、記載される短鎖アンチセンス化合物は、経口投薬のために高い効力を有する。

Claim (excerpt)：

長さ8〜16モノマーの短鎖アンチセンス化合物であって、該短鎖アンチセンス化合物は、両側の末端の各々にウィングが配置された、2’-デオキシリボヌクレオチドギャップ領域を含み、該ウィングの各々は、独立して、1〜3の高親和性修飾モノマーを含み、そして、該短鎖アンチセンス化合物は、PCSK9をコードするヌクレオチドに対して標的化される、短鎖アンチセンス化合物。

IPC (5)：

C07H 21/04 , A61K 31/712 , A61K 48/00 , A61P 3/06 , A61P 43/00

FI (6)：

C07H21/04 B , A61K31/712 , A61K48/00 , A61K31/7125 , A61P3/06 , A61P43/00 111

F-Term (23)：

4C057CC03 , 4C057DD03 , 4C057MM01 , 4C057MM02 , 4C057MM04 , 4C057MM05 , 4C057MM07 , 4C057MM09 , 4C084AA02 , 4C084AA07 , 4C084AA13 , 4C084NA14 , 4C084ZC33 , 4C084ZC41 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZC33 , 4C086ZC41

Patent cited by the Patent：

Cited by examiner (1)

遺伝子発現を調節するための化合物および方法
Gazette classification：公表公報 Application number：特願2009-510130 Applicant：アイシスファーマシューティカルズ,インコーポレーテッド

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (7)

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