スプライセオソームにより媒介されるRNAトランススプライシング

Inventor： , , , , ,
Applicant, Patent owner：
Agent (3)：平木祐輔 , 藤田節 , 石井貞次
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2002555104
Publication number (International publication number)：2004525618
Application date： Jan. 08, 2002
Publication date： Aug. 26, 2004
Summary：

本発明の分子および方法は、所定のサブセットの細胞においてトランススプライシングされた分子をin vivo作製するための手段を提供する。本発明のプレトランススプライシング分子は、該プレトランススプライシング分子と、特定の標的細胞で特異に発現されるプレmRNAと、の間のトランススプライシング反応の基質となる。このin vivoトランススプライシング反応は、mRNAとして機能するか、または標的細胞で発現されるタンパク質をコードする新規なmRNAを提供する。このmRNAの発現産物は細胞または宿主生物に治療上有用なタンパク質、特定の細胞を死滅させる毒素、またはこのような細胞には通常存在しない新規なタンパク質である。本発明はさらに、エキソンタグ付け法を用いてプレmRNA分子のエキソン/イントロン境界を同定するために遺伝子操作されたPTMを提供する。本発明のPTMはまた、特定の細胞型で発現されたタンパク質の精製および同定に使用できるペプチドアフィニティー精製タグをコードするキメラRNAの産生をもたらすようにデザインすることもできる。

Claim (excerpt)：

核酸分子を含んでなる細胞であって、該核酸分子が、 a) 10〜600ヌクレオチド長であり、細胞内で発現された標的プレmRNAに該核酸分子の結合をターゲットする1以上の標的結合ドメイン; b) 分岐点、ピリミジントラクトおよび3’スプライス受容部位を含む3’スプライス領域; c) 3’スプライス領域を標的結合ドメインから分離するスペーサー領域;および d) 標的プレmRNAにトランススプライシングされるヌクレオチド配列; を含んでなり、該核酸分子は細胞内の核スプライシング成分により認識されるものである、上記細胞。

IPC (3)：

C12N15/09 , A61K48/00 , C12N5/10

FI (4)：

C12N15/00 A , A61K48/00 , C12N5/00 B , C12N5/00 C

F-Term (31)：

4B024AA01 , 4B024AA20 , 4B024BA38 , 4B024BA80 , 4B024CA04 , 4B024CA12 , 4B024DA01 , 4B024DA02 , 4B024EA02 , 4B024EA04 , 4B024FA04 , 4B024GA11 , 4B024HA08 , 4B024HA09 , 4B024HA12 , 4B065AA90X , 4B065AA90Y , 4B065AB01 , 4B065AC14 , 4B065BA02 , 4B065CA24 , 4B065CA44 , 4B065CA46 , 4C084AA06 , 4C084AA13 , 4C084BA35 , 4C084CA53 , 4C084NA20 , 4C084ZB072 , 4C084ZB262 , 4C084ZB312

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (3)

Gene Ther., 200011, Vol.7, No.22, 1885-1895
Nature Biotechnol., 199903, Vol.17, No.3, 246-252
Gene Ther., 200011, Vol.7, No.22, 1885-1895

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