Pat

J-GLOBAL ID：200903033559514200

遺伝子発現を調節するための化合物および方法

Inventor： バーノット, サンジャイ ,  ギアリー, リチャード エス. ,  マッケイ, ロバート ,  モニア, ブレット ピー. ,  セス, プニート ピー. ,  シウコウスキ, アンドリュー エム. ,  スウェイジ, エリック イー. ,  ワンスウィクズ, エドワード
Applicant, Patent owner： アイシス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド
Agent (3)： 山本 秀策 ,  安村 高明 ,  森下 夏樹
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2009510130
Publication number (International publication number)：2009536037
Application date： May. 07, 2007
Publication date： Oct. 08, 2009
Summary：

本開示は、長さ8〜16モノマーの化学的に修飾された高親和性モノマーを含むような化合物を含めた、短鎖アンチセンス化合物を記載する。効力が増大し、かつ、治療指数が改善したこのような特定の短鎖アンチセンス化合物は、細胞、組織および動物における標的核酸および/またはタンパク質の減少に有用である。したがって、本明細書中には、インビボで標的RNAを減少させるために有用な、高親和性ヌクレオチド修飾を含む短鎖アンチセンス化合物が提供される。このような短鎖アンチセンス化合物は、以前に記載されたアンチセンス化合物よりも低い用量で有効であり、毒性と処置のコストの低下を可能にする。さらに、記載される短鎖アンチセンス化合物は、経口投薬により高い効力を有する。

Claim (excerpt)：

長さ8〜16モノマーの短鎖アンチセンス化合物であって、該短鎖アンチセンス化合物は、両側の末端の各々にウィングが配置された、2’-デオキシリボヌクレオチドギャップ領域を含み、該ウィングの各々は、独立して、1〜3の高親和性修飾モノマーを含む、短鎖アンチセンス化合物。

IPC (11)：

C12N 15/09 ,  A61K 31/708 ,  A61P 43/00 ,  A61K 48/00 ,  A61P 3/00 ,  A61P 5/50 ,  A61P 3/10 ,  A61P 3/06 ,  A61P 9/00 ,  A61P 9/10 ,  A61P 1/16

FI (11)：

C12N15/00 A ,  A61K31/7088 ,  A61P43/00 111 ,  A61K48/00 ,  A61P3/00 ,  A61P5/50 ,  A61P3/10 ,  A61P3/06 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 101 ,  A61P1/16

F-Term (37)：

4B024AA01 ,  4B024CA04 ,  4B024CA05 ,  4B024CA06 ,  4B024CA09 ,  4B024CA10 ,  4B024CA11 ,  4B024GA18 ,  4B024HA08 ,  4B024HA09 ,  4B024HA14 ,  4B024HA17 ,  4C084AA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA362 ,  4C084ZA452 ,  4C084ZA752 ,  4C084ZC022 ,  4C084ZC032 ,  4C084ZC212 ,  4C084ZC332 ,  4C084ZC352 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA36 ,  4C086ZA45 ,  4C086ZA75 ,  4C086ZC02 ,  4C086ZC03 ,  4C086ZC21 ,  4C086ZC33 ,  4C086ZC35

Patent cited by the Patent：

Cited by examiner (4)

• APOBの発現を調節するための化合物および方法
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2009-510131   Applicant：アイシスファーマシューティカルズ,インコーポレーテッド
• PCSK9の発現を調節するための化合物および方法
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2009-510132   Applicant：アイシスファーマシューティカルズ,インコーポレーテッド
• SGLT2の発現を調節するための化合物および方法
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2009-510134   Applicant：アイシスファーマシューティカルズ,インコーポレーテッド
• GCCRの発現を調節するための化合物および方法
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2009-510136   Applicant：イシス・フアーマシユーチカルズ・インコーポレーテツド

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (3)

• Nucleic Acids Res., 2003, Vol.31, No.21, p.6365-6372
• ChemBioChem, 2005, Vol.6, p.1104-1109
• Oligonucleotides, 2004, Vol. 14, p. 199-209