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J-GLOBAL ID：200903035541713097

神経疾患を治療するための方法および組成物

Inventor：
マノハーラン、ムシア

About マノハーラン、ムシア

, 
アロニン、ニール

About アロニン、ニール


Applicant, Patent owner：
アルナイラム ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド

About アルナイラム ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド

, 
ユニバーシティー オブ マサチューセッツ

About ユニバーシティー オブ マサチューセッツ


Agent (4)： 恩田 博宣 ,  恩田 誠 ,  本田 淳 ,  池上 美穂
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2008527194
Publication number (International publication number)：2009504782
Application date： Aug. 18, 2006
Publication date： Feb. 05, 2009
Summary：
本発明は、神経疾患を治療するための方法および組成物に関し、より詳細には、神経疾患を治療するために神経系細胞にiRNA剤を送達する方法に関する。
Claim (excerpt)：
投与部位よりも遠位の神経系細胞における標的遺伝子の発現を下方制御する方法であって、該方法は、 iRNA剤と神経系細胞とを、該iRNA剤の該細胞内への取り込みと該iRNA剤の軸索輸送とが可能な十分な時間接触させることを含み、 (i)iRNA剤はRNA二重鎖を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、(ii)iRNA剤は親油性部分を含み、かつ(iii)iRNA剤のアンチセンス鎖の配列は、標的遺伝子から発現されるRNAのうち約18〜25ヌクレオチドの標的配列に対し十分相補的なヌクレオチド配列を含むを特徴とする方法。
IPC (7)：
A61K 48/00 ,  A61K 31/713 ,  A61P 25/14 ,  A61P 25/16 ,  A61P 25/28 ,  A61P 21/04 ,  A61K 47/48
FI (7)：
A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P21/04 ,  A61K47/48
F-Term (31)：
4B024AA01 ,  4B024CA11 ,  4B024HA17 ,  4C076AA95 ,  4C076CC01 ,  4C076DD70N ,  4C076EE59N ,  4C076FF34 ,  4C084AA02 ,  4C084AA03 ,  4C084AA13 ,  4C084BA35 ,  4C084MA05 ,  4C084NA05 ,  4C084NA11 ,  4C084NA13 ,  4C084ZA162 ,  4C084ZA202 ,  4C084ZA942 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA02 ,  4C086MA05 ,  4C086NA05 ,  4C086NA11 ,  4C086NA13 ,  4C086ZA16 ,  4C086ZA20 ,  4C086ZA23 ,  4C086ZA94
Article cited by the Patent：
Cited by examiner (5)
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