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J-GLOBAL ID：200903037958784267

アンチセンスポリリボヌクレオチドをコードする遺伝子の標的を定めた送達

Inventor： キオウ,ヘンリー シー. ,  イナイモ,スティーブン エフ. ,  ウー,ジョージ ワイ.
Applicant, Patent owner： ユニバーシティ オブ コネティカット ,  ターゲテック,インコーポレイテッド
Agent (1)： 倉内 基弘 (外1名)
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：1994522433
Publication number (International publication number)：1996508645
Application date： Apr. 04, 1994
Publication date： Sep. 17, 1996
Summary：

【要約】イン・ビボで、特定の細胞をアンチセンスポリリボヌクレオチドをコードする遺伝子の標的とし、標的細胞内でのポリリボヌクレオチドの産生を得、且つ細胞性若しくは非細胞性の遺伝子の発現の特異的な阻害を達成するための分子複合体を開示する。所望のアンチセンスポリリボヌクレオチドをコードする発現可能な遺伝子を、細胞特異的結合剤と遺伝子結合剤の結合体と複合体化する。細胞特異的結合剤は、エンドサイトーシスによるリガンドの内在化を媒介する細胞表面構造に特異的である。一例は、肝細胞のアシアロ糖蛋白質レセプターである。遺伝子結合剤は、細胞外条件下で遺伝子と安定に複合体形成し且つ細胞内条件下で遺伝子をそれが細胞内で機能的であり得るように放出するポリカチオン等の化合物である。この分子複合体は、生理学的液体中で安定であり且つ可溶性であって、アンチセンス遺伝子治療において用いて、イン・ビボ又はイン・ビトロで細胞を選択的にトランスフェクトして標的細胞内でのアンチセンスリボヌクレオチドの産生及び細胞性若しくは非細胞性遺伝子の発現の阻害を与えることが出来る。

Claim (excerpt)：

特定の細胞をアンチセンスRNAをコードする遺伝子の標的とするための可溶性分子複合体であって、この複合体が、細胞性RNAにハイブリダイズしてその機能を阻害するRNAをコードする発現可能な遺伝子を含み、このRNAが細胞特異的結合剤と遺伝子結合剤とを含むキャリアーと複合体化されている、上記の可溶性分子複合体。

IPC (7)：

C12N 15/09 ZNA ,  A61K 31/70 ADX ,  A61K 31/70 ADY ,  A61K 31/70 ADZ ,  C07H 21/04 ,  C12N 9/00 ,  C12R 1:92

FI (6)：

C12N 15/00 ZNA A ,  A61K 31/70 ADX ,  A61K 31/70 ADY ,  A61K 31/70 ADZ ,  C07H 21/04 B ,  C12N 9/00