対立遺伝子特異的RNA干渉

Inventor： ,
Applicant, Patent owner：
Agent (2)：水野祐啓 , 遠藤淳二
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2005502260
Publication number (International publication number)：2006505288
Application date： Nov. 04, 2003
Publication date： Feb. 16, 2006
Summary：

優性の機能獲得型遺伝子によって引き起こされるヒト疾患は、遺伝子の1つの突然変異体と1つの野生種コピーを有するヘテロ接合体に生じる。前記野生種遺伝子は重要な機能を果たすことが多い一方で、突然変異遺伝子は有毒であることが多いため、いずれの治療戦略も野生種遺伝子の発現を維持しながら突然変異体を選択的に阻害しなければならない。本願発明には、RNAiを用いた同時発現した野生種対立遺伝子の発現を保護しながら突然変異対立遺伝子の発現を特異的に阻害する方法であって、優性の機能獲得遺伝子突然変異に関連する遺伝子障害を治療する治療戦略が含まれる。本願発明にはまた、遺伝性筋萎縮性側策硬化症(ALS)を引き起こす、銅亜鉛スーパーオキシドジスムターゼ(SOD1)の、野生種ではなく突然変異種の発現を選択的に抑制する、低分子干渉RNA(siRNA)および低分子ヘアピンRNA(shRNA)が含まれる。

Claim (excerpt)：

遺伝子の少なくとも2つの異なる対立遺伝子を含む細胞中の標的対立遺伝子の発現を阻害する方法であって、当該方法が前記標的対立遺伝子に特異的なsiRNAを前記細胞に投与するステップを含む、方法。

IPC (7)：

C12N 15/09 , A61K 31/710 , A61K 48/00 , A61P 21/00 , A61P 25/14 , A61P 25/16 , A61P 25/28

FI (7)：

C12N15/00 A , A61K31/7105 , A61K48/00 , A61P21/00 , A61P25/14 , A61P25/16 , A61P25/28

F-Term (37)：

4B024AA01 , 4B024BA09 , 4B024CA11 , 4B024DA02 , 4B024GA13 , 4B024GA14 , 4B024HA17 , 4C084AA13 , 4C084MA13 , 4C084MA17 , 4C084MA23 , 4C084MA31 , 4C084MA35 , 4C084MA37 , 4C084MA52 , 4C084MA55 , 4C084MA56 , 4C084MA57 , 4C084MA60 , 4C084MA63 , 4C084MA66 , 4C084NA14 , 4C084ZA022 , 4C084ZA162 , 4C084ZA222 , 4C084ZA942 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA02 , 4C086ZA16 , 4C086ZA22 , 4C086ZA94

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (4)

Cancer Cell, Sep.2002, Vol.2, No.3, p.243-247
Science, Jun.2002, Vol.296, p.1991-1995
J. Biol. Chem., May 2002, Vol.277, No.18, p.15923-15931

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