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J-GLOBAL ID：200903067396426482

ヒトグロビン遺伝子をコードするベクターとその異常ヘモグロビン血症の治療におけるその使用

Inventor： サデライン、ミッチェル ,  メイ、チャド ,  ベルティノ、ヨゼフ ,  リベラ、ステファノ
Applicant, Patent owner： スローン - ケッタリング インスティチュート フォー キャンサー リサーチ
Agent (4)： 浅村 皓 ,  浅村 肇 ,  長沼 暉夫 ,  池田 幸弘
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2003508393
Publication number (International publication number)：2004537539
Application date： Jul. 01, 2002
Publication date： Dec. 16, 2004
Summary：

機能性グロビン遺伝子コード化する領域を有する組み換えレンチウイルスおよび哺乳動物、例えばヒトにin vivoで導入された時に、DNase過敏亢進部位、HS2,HS3およびHS4を含むβグロビン座制御領域の大きな部分がβグロビンの発現を提供する。該ベクターは更に任意にジヒドロ葉酸還元酵素をコード化する領域を含む。該ベクターをβサラセミアおよび鎌状赤血球細胞疾患を含む異常メモグロビン血症の治療に使用できる。例えば造血前駆細胞または幹細胞はex vivoで形質変換し、ついで患者に返してもよい。戻った集団中の形質変換された細胞の割合を増加するために選択プロセスを使用してもよい。例えば、形質変換された細胞が形質変換されていない細胞よりもより薬物抵抗性にする選択マーカーの選択によって、対応した薬物による細胞の治療ごとの選択が可能になる。

Claim (excerpt)：

(a)機能性グロビン遺伝子を含む領域、 (b)完全なDNase過敏亢進部位、HS2,HS3およびHS4を含み、該ベクターがイン・ビトロ(in vivo)で哺乳動物に導入された時にβグロビンの発現を提供する、βグロビン座制御領域の大きな部分、 (c)ジヒドロ葉酸還元酵素をコード化する領域、 を含む組換えレンチウイルスベクター。

IPC (8)：

A61K35/76 ,  A61K31/519 ,  A61K35/12 ,  A61K48/00 ,  A61P7/00 ,  A61P7/06 ,  C12N5/10 ,  C12N15/09

FI (8)：

A61K35/76 ,  A61K31/519 ,  A61K35/12 ,  A61K48/00 ,  A61P7/00 ,  A61P7/06 ,  C12N15/00 A ,  C12N5/00 B

F-Term (34)：

4B024AA01 ,  4B024BA08 ,  4B024BA80 ,  4B024CA02 ,  4B024CA05 ,  4B024DA02 ,  4B024DA03 ,  4B024EA02 ,  4B024FA02 ,  4B024HA17 ,  4B065AA90X ,  4B065AA93X ,  4B065AA93Y ,  4B065AB01 ,  4B065BA02 ,  4B065CA24 ,  4B065CA44 ,  4C084AA13 ,  4C084BA35 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA512 ,  4C084ZA552 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086CB09 ,  4C086NA05 ,  4C086ZA51 ,  4C086ZA55 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA51 ,  4C087ZA55