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J-GLOBAL ID：200903070928293282

阻害剤の核酸

Inventor： マーク イー.デイビス
Applicant, Patent owner： カリフォルニア インスティテュート オブ テクノロジー
Agent (1)： アクシス国際特許業務法人
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2007553317
Publication number (International publication number)：2008528037
Application date： Jan. 26, 2006
Publication date： Jul. 31, 2008
Summary：

本発明は、生体内で標的遺伝子の発現を弱めるための方法及び組成物を提供する。概して、該方法は、特定のmRNA配列を標的とするRNAi構築物(例えば、低分子干渉RNA(即ちsiRNA)又は細胞内でsiRNAを生成することができる核酸材料を、RNA干渉機構によって標的遺伝子の発現を弱めるのに十分な量で投与することを含む。特に、該RNAi構築物は、血清安定性、細胞取り込みを改善させる及び/又は非特異的な影響を回避するために1個以上の修飾を有することができる。所定の実施形態では、該RNAi構築物は、アプタマー部分を有する。該アプタマーは、ヒト血清アルブミンに結合して血中半減期を改善させることができる。また、該アプタマーは、該構築物の取り込みを改善させる細胞表面蛋白質に結合することもできる。

Claim (excerpt)：

標的遺伝子の発現をRNA干渉機構によって阻害するための二重鎖核酸であって、 (a)1個以上の修飾又は1個以上の修飾ヌクレオチドを有するセンスポリヌクレオチド鎖; (b)随意に1個以上の修飾を有し、該標的遺伝子の転写物の少なくとも一部分にハイブリダイズする指定配列を有し、しかも該標的遺伝子の発現を阻害するのに十分な、アンチセンスポリヌクレオチド鎖;及び (c)予め選択された標的に結合するアプタマー を有する前記二重鎖核酸。

IPC (10)：

C12N 15/09 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/708 ,  A61P 35/00 ,  A61P 35/02 ,  A61P 37/02 ,  A61P 29/00 ,  A61P 19/02 ,  A61P 25/00 ,  A61P 3/10

FI (11)：

C12N15/00 A ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  A61P37/02 ,  A61P29/00 ,  A61P29/00 101 ,  A61P19/02 ,  A61P25/00 ,  A61P3/10

F-Term (44)：

4B024AA01 ,  4B024CA04 ,  4B024CA05 ,  4B024CA06 ,  4B024CA09 ,  4B024CA10 ,  4B024CA11 ,  4B024CA12 ,  4B024DA02 ,  4B024DA03 ,  4B024GA11 ,  4B024GA18 ,  4B024HA08 ,  4B024HA09 ,  4B024HA12 ,  4B024HA14 ,  4B024HA17 ,  4C084AA13 ,  4C084MA01 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA012 ,  4C084ZA962 ,  4C084ZB072 ,  4C084ZB112 ,  4C084ZB152 ,  4C084ZB262 ,  4C084ZB272 ,  4C084ZC352 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086AA04 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA01 ,  4C086ZA96 ,  4C086ZB07 ,  4C086ZB11 ,  4C086ZB15 ,  4C086ZB26 ,  4C086ZB27 ,  4C086ZC35