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J-GLOBAL ID：200903082244809814

筋萎縮性側索硬化症および他の脊髄障害のための遺伝子治療

Inventor： ジェイムズ・ドッジ ,  ラムヤ・シハブッディン ,  キャサリン・アール・オリオーダン
Applicant, Patent owner： ジェンザイム・コーポレーション
Agent (4)： 田中 光雄 ,  山崎 宏 ,  元山 忠行 ,  冨田 憲史
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2009514369
Publication number (International publication number)：2009539847
Application date： Jun. 07, 2007
Publication date： Nov. 19, 2009
Summary：

この開示は、対象において運動機能および制御に影響を及ぼす障害または損傷を処置するための方法および組成物を提供する。1つの態様において、導入遺伝子を含む組換え神経栄養ウイルス性ベクターを脳に投与することによって、本発明の導入遺伝子産物は対象の脊髄に送達される。ウイルス性ベクターは、ウイルスによる感染に影響されやすく、かつコードされている組換えウイルス性遺伝子産物を発現する脳の領域に導入遺伝子を送達する。また、導入遺伝子を含む組換え神経栄養ウイルス性ベクターを投与することによって導入遺伝子産物を対象の脊髄に送達するための組成物も提供される。

Claim (excerpt)：

以下の工程を包含する、対象において導入遺伝子産物を脊髄に送達する方法: 導入遺伝子を含む組換え神経栄養ウイルス性ベクターを少なくとも1つの脳室に投与する工程であって、それによって導入遺伝子が発現され、発現したタンパク質産物が脊髄に送達される、工程。

IPC (4)：

A61K 48/00 ,  A61K 35/76 ,  A61P 21/00 ,  C12Q 1/68

FI (4)：

A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61P21/00 ,  C12Q1/68 A

F-Term (30)：

4B024AA01 ,  4B024CA01 ,  4B024DA02 ,  4B024EA02 ,  4B024GA11 ,  4B024HA17 ,  4B063QA01 ,  4B063QA19 ,  4B063QQ02 ,  4B063QQ42 ,  4B063QR32 ,  4B063QR59 ,  4B063QR66 ,  4B063QR72 ,  4B063QS25 ,  4B063QS34 ,  4B063QX02 ,  4C084AA13 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA021 ,  4C084ZA941 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087MA66 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA02 ,  4C087ZA94

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (5)

• Functional correction of CNS phenotypes in a lysosomal storage disease model using adeno-associated
• Nature, 2004, Vol.429, p.413-417
• Retrograde viral delivery of IGF-1 prolongs survival in a mouse ALS model
• Functional correction of CNS phenotypes in a lysosomal storage disease model using adeno-associated
• Functional correction of CNS phenotypes in a lysosomal storage disease model using adeno-associated