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J-GLOBAL ID：200903086499626280

脳およびその他の組織への治療用化合物の送達

Inventor：
カッキス,エミール・ディー

About カッキス,エミール・ディー


Applicant, Patent owner：
バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド

About バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド


Agent (3)： 奥山 尚一 ,  有原 幸一 ,  松島 鉄男
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2006524936
Publication number (International publication number)：2007504166
Application date： Aug. 30, 2004
Publication date： Mar. 01, 2007
Summary：
本発明は、リソソーム蓄積障害を治療するための組換え酵素の髄腔内(IT)投与に関する。代表的な実施形態では、MPS I罹患動物におけるヒトα-L-イズロニダーゼ(rhIDU)注射の髄腔内投与は、有意な酵素取り込み、脳および髄膜内の有意なrh-イズロニダーゼ活性ならびに正常被験者と比較してMPS I被験者の細胞内でのグリコサミノグリカン(GAG)蓄積の減少を生じさせた。髄腔内投与は、MPS Iの症状を緩和することに関して静脈内処置より効果的であることが実証されており、これは本方法がリソソーム蓄積障害に対して有用な方法であることを示唆している。
Claim (excerpt)：
哺乳動物においてリソソーム蓄積症を治療するための方法であって、前記リソソーム蓄積症において欠損している酵素を含む医薬組成物を、前記リソソーム蓄積症の症状を改善するために有効な量で前記哺乳動物の中枢神経系に髄腔内投与するステップを含む方法。
IPC (8)：
A61K 38/46 ,  A61K 47/24 ,  A61K 47/34 ,  A61K 47/42 ,  A61K 45/00 ,  A61K 38/00 ,  A61K 31/52 ,  A61P 25/00
FI (8)：
A61K37/54 ,  A61K47/24 ,  A61K47/34 ,  A61K47/42 ,  A61K45/00 ,  A61K37/02 ,  A61K31/52 ,  A61P25/00 101
F-Term (25)：
4C076BB13 ,  4C076BB32 ,  4C076CC01 ,  4C076DD26Z ,  4C076EE23Z ,  4C076FF17 ,  4C084AA02 ,  4C084AA19 ,  4C084DA11 ,  4C084DC02 ,  4C084DC50 ,  4C084MA65 ,  4C084MA67 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA021 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086CB07 ,  4C086MA02 ,  4C086MA04 ,  4C086MA65 ,  4C086MA66 ,  4C086MA67 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA02
Patent cited by the Patent：
Cited by examiner (1)
Article cited by the Patent：
Cited by examiner (9)
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