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J-GLOBAL ID：200903099618183779

治療分子の細胞内送達のためのカチオン性両親媒性化合物およびプラスミド

Inventor： シーゲル,クレイグ・エス ,  ハリス,デイビッド・ジェイ ,  リー,エドワード・アール ,  ハッバード,シャーリー・シー ,  チョン,ソン・エイチ ,  イーストマン,サイモン・ジェイ ,  マーシャル,ジョン ,  シュール,ロナルド・ケイ ,  ユー,ネルソン・エス ,  レイン,マシーユ・ビー ,  ロウ,エリック・エイ ,  バグリー,レベッカ・ジー ,  チャン,チョー-ダン
Applicant, Patent owner： ジェンザイム・コーポレイション
Agent (1)： 青山 葆 (外1名)
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：1996519236
Publication number (International publication number)：1998510813
Application date： Dec. 08, 1995
Publication date： Oct. 20, 1998
Summary：

【要約】生物学的に活性のある(治療的)分子の細胞中への輸送を容易にする新規カチオン性両親媒性化合物が提供される。本発明両親媒性化合物は、ステロイド、モノもしくはジアルキルアミン、またはアルキルもしくはアシル基から誘導された親油性基;およびアミン、アルキルアミンまたはポリアルキルアミンから誘導された生理学的pHにおいてプロトン化しうるカチオン性基を含む。典型的には、1種またはそれ以上の両親媒性化合物の分散物を治療分子と接触させることにより調製される治療組成物も提供される。本発明により細胞中に送達される治療分子はDNA、RNAおよびポリペプチドを包含する。本発明治療組成物の典型的な使用は、遺伝子治療の提供、アンチセンスポリヌクレオチドまたは生物学的に活性のあるポリペプチドの細胞への送達を包含する。遺伝子治療用治療組成物に関しては、典型的には、DNAはカチオン性両親媒性化合物と複合体形成するプラスミドの形態で提供される。新規かつ非常に効果的なプラスミド構築物も開示され、それには炎症を併発した臨床的症状に対する遺伝子治療を提供することにおいて特に効果的な構築物が包含される。さらに、治療組成物の静脈内投与による遺伝子治療のための器官の標的化も開示される。

Claim (excerpt)：

下記一般式:[式中、R1およびR2はそれぞれ独立して-N(H)-、アルキルアミンまたはポリアルキルアミンであるが、両方ともが-N(H)-であることはなく; R3およびR4はそれぞれ独立してH、所望により誘導体化されているアミノ酸または飽和もしくは不飽和脂肪族基; XはCまたはNであり; Yは、存在する場合には結合基; Qは-Zまたは(式中、Zはアルキルアミン、異なるアルキル基を有していてもよいジアルキルアミン、またはステロイド; AおよびBはそれぞれ独立してO、NまたはS; Cは-C(H2)-、-C(O)-または-C(S)-であり; R5およびR6はそれぞれ独立して飽和もしくは不飽和のアルキルまたはアシル基を意味する)]に対応することを特徴とするカチオン性両親媒性化合物。

IPC (9)：

C07C211/13 ,  A61K 9/127 ,  A61K 47/28 ,  A61K 48/00 ABE ,  C07C237/06 ,  C07C271/34 ,  C07C279/12 ,  C07J 41/00 ,  C12N 15/09

FI (9)：

C07C211/13 ,  A61K 9/127 L ,  A61K 47/28 B ,  A61K 48/00 ABE ,  C07C237/06 ,  C07C271/34 ,  C07C279/12 ,  C07J 41/00 ,  C12N 15/00 A

Patent cited by the Patent：

Cited by examiner (4)

• 新規なジアミノ酸誘導体、それらを含有する医薬組成物およびそれらの用途
  Gazette classification：公開公報   Application number：特願平3-330956   Applicant：ベルリン-ヒエミー・アクチエンゲゼルシヤフト
• 特開平2-292246
  
• 特開平4-364195
  
• 特開平2-272034
  

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (1)

• Bioconjugate Chemistry, 1994, Vol.5, No.6, p.647-654