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J-GLOBAL ID：201202219063677964   Reference number：12A1115232

Targeting nuclear RNA for in vivo correction of myotonic dystrophy

核内RNAを標的としたin vivoでの筋強直性ジストロフィーの治療

Author (9)： WHEELER Thurman M. (Univ. Rochester, New York, USA) ,  NAKAMORI Masayuki (Univ. Rochester, New York, USA) ,  THORNTON Charles A. (Univ. Rochester, New York, USA) ,  LEGER Andrew J. (Genzyme Corp., Massachusetts, USA) ,  CHENG Seng H. (Genzyme Corp., Massachusetts, USA) ,  WENTWORTH Bruce M. (Genzyme Corp., Massachusetts, USA) ,  PANDEY Sanjay K. (Isis Pharmaceuticals, California, USA) ,  MACLEOD A. Robert (Isis Pharmaceuticals, California, USA) ,  BENNETT C. Frank (Isis Pharmaceuticals, California, USA)
Material： Nature (London)  (Nature (Lond))
Volume： 488  Issue： 7409  Page： 111-115  Publication year： Aug. 02, 2012 
JST Material Number： D0193B  ISSN： 0028-0836  Document type： Article
Article type： 原著論文  Country of issue： United Kingdom (GBR)  Language： ENGLISH (EN)

Thesaurus term： human ,  hereditary disease ,  *muscular dystrophy ,  Myotonia ,  *antisense RNA ,  transgenic mouse ,  mRNA ,  gene expression ,  skeletal muscle ,  administration route ,  repetitive sequence ,  *Gene Therapy ,  Cell Nucleus ,  nucleotide sequence ,  systemic administration ,  Long Untranslated RNA ,  molecular genetic phenomenon
Semi thesaurus term： *Myotonic Dystrophy ,  lncRNA

JST classification (1)： Gene manipulation  (EC02050B)

Terms in the title (4)： RNA ,  標的 ,  筋強直性ジストロフィー ,  治療