Pat
J-GLOBAL ID:201203074077361213
ヒトDuchenne型筋ジストロフィー遺伝子のエクソン43、46、50〜53のうちの少なくとも1個の効率的なスキッピングのための方法及び手段
Inventor:
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Applicant, Patent owner:
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Agent (14):
特許業務法人浅村特許事務所
, 浅村 皓
, 浅村 肇
, 長沼 暉夫
, 池田 幸弘
, 梶原 斎子
, 新村 守男
, 金森 久司
, 長瀬 裕子
, 井上 洋一
, 弓削 麻理
, 渡邉 義敬
, 下村 克彦
, 井上 慎一
Gazette classification:公表公報
Application number (International application number):2011533127
Publication number (International publication number):2012506698
Application date: Mar. 11, 2009
Publication date: Mar. 22, 2012
Summary:
本発明は、患者、好ましくは患者の単離細胞におけるDMD mRNA前駆体のエクソン43、エクソン46、エクソン50〜53のうちの少なくとも1個のスキッピングを誘導及び/又は促進するための分子が使用される方法であって、前記細胞及び/又は前記患者に分子を提供するステップを含む方法を提供する。本発明は、前記分子そのものにも関する。
Claim (excerpt):
エクソン50のスキッピングのための
IPC (6):
C12N 15/09
, C12N 15/113
, A61K 48/00
, A61K 31/708
, A61K 35/76
, A61P 21/04
FI (6):
C12N15/00 A
, C12N15/00 G
, A61K48/00
, A61K31/7088
, A61K35/76
, A61P21/04
F-Term (30):
4B024AA01
, 4B024BA80
, 4B024CA11
, 4B024CA12
, 4B024DA02
, 4B024EA04
, 4B024HA17
, 4C084AA02
, 4C084AA13
, 4C084MA24
, 4C084MA66
, 4C084NA14
, 4C084ZA942
, 4C086AA01
, 4C086AA02
, 4C086MA01
, 4C086MA04
, 4C086MA24
, 4C086MA66
, 4C086NA14
, 4C086ZA94
, 4C087AA01
, 4C087BC83
, 4C087CA12
, 4C087CA46
, 4C087MA02
, 4C087MA24
, 4C087MA66
, 4C087NA14
, 4C087ZA94
Article cited by the Patent:
Cited by examiner (3)
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FUNCTIONAL ANALYSIS OF 114 EXON-INTERNAL AONS FOR TARGETED DMD EXON SKIPPING: 以下備考
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Molecular Therapy, 2007, Vol.15, p.1288-1296
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Molecular Therapy, 2006, Vol.14, p.401-407
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