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J-GLOBAL ID:201204054132219033  Research Project code:9597 Update date:Oct. 07, 2013

スフィンゴ糖脂質蓄積症の新規治療薬としてのケミカルシャペロン療法剤の開発

Study period:2009 - 継続中
Organization (1):
Investigating Researcher (1):
Research overview:
スフィンゴ糖脂質(GSL)蓄積症は、リソソーム酵素の活性低下によって引き起こされる先天性疾患であり、近年新しい分子治療法としてケミカルシャペロン療法(CCT)がある。GSL蓄積症の一つであるゴーシェ病次世代型治療法を目指した新規CCTとして、イソファゴミン(IF)の2位にアルキル鎖を導入することで酵素への親和性が増して選択性の制御が期待されることから、2-アルキルイソファゴミンをデザイン、合成し、その開発を行うことを目的とする。
Research program: シーズ発掘試験
Ministry with control over the research :
文部科学省
Organization with control over the research:
独立行政法人科学技術振興機構
Parent Research Project (1):

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