治療用オリゴヌクレオチドを送達するための二本鎖剤

Inventor： , , ,
Applicant, Patent owner：
Agent (3)：平木祐輔 , 藤田節 , 田中夏夫
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2015558269
Publication number (International publication number)：2016524588
Application date： May. 30, 2014
Publication date： Aug. 18, 2016
Summary：

生物学的サンプル中に治療用オリゴヌクレオチドを送達し得る二本鎖核酸剤、およびその使用方法が開示される。1つの実施形態において、上記の二本鎖核酸剤は、第1RNA領域を含む第1鎖と第1DNA領域を含む第2鎖とを含み、ここで前記第1RNA領域および前記第1DNA領域は、RNA/DNAヘテロ二本鎖としてハイブリダイズする。前記第1鎖は、前記第1RNA領域中の少なくとも1個のヌクレオチドから切断され得る核酸治療用オリゴヌクレオチド領域をさらに含む。上記の二本鎖核酸剤を使用する方法は、治療用オリゴヌクレオチドを、第1RNA領域の少なくとも一部から切断することにより一本鎖として送達する方法を包含する。この方法は、二本鎖核酸剤を送達し、このようにして治療用オリゴヌクレオチドを治療被検体の体内の標的部位に送達するステップをさらに含む。【選択図】なし

Claim (excerpt)：

第2核酸鎖にアニールした第1核酸鎖を含む二本鎖核酸剤であって、ここで: 第1核酸鎖は、(i) 第1核酸鎖が第2核酸鎖にハイブリダイズしている場合にRNアーゼHにより認識され得る少なくとも2個の連続RNAヌクレオチドを有する第1RNA領域、(ii) 治療用オリゴヌクレオチド領域の3'末端および5'末端における少なくとも1つのヌクレオチド間結合が天然のヌクレオチド間結合よりもヌクレアーゼ耐性である該治療用オリゴヌクレオチド領域を含み、且つ(iii) 第1核酸鎖の3'末端および5'末端における少なくとも1つのヌクレオチド間結合は天然のヌクレオチド間結合よりもヌクレアーゼ耐性であり; 第2核酸鎖は、(i) 第1核酸鎖の第1RNA領域にハイブリダイズしており、RNアーゼHによる第1核酸鎖中の少なくとも2個の連続RNAヌクレオチドの認識を促進し得る第1DNA領域を含み、且つ(ii) 第2核酸鎖の3'末端および5'末端における少なくとも1つのヌクレオチド間結合は天然のヌクレオチド間結合よりもヌクレアーゼ耐性であり;さらに第1核酸鎖の治療用オリゴヌクレオチド領域は第2核酸鎖とハイブリダイゼーションすることができない、前記二本鎖核酸剤。

IPC (5)：

A61K 31/708 , C12N 15/09 , C12N 15/113 , A61K 48/00 , A61K 31/713

FI (5)：

A61K31/7088 , C12N15/00 A , C12N15/00 G , A61K48/00 , A61K31/713

F-Term (29)：

4C084AA13 , 4C084MA13 , 4C084MA16 , 4C084MA17 , 4C084MA22 , 4C084MA23 , 4C084MA28 , 4C084MA31 , 4C084MA32 , 4C084MA34 , 4C084MA35 , 4C084MA37 , 4C084MA41 , 4C084MA43 , 4C084MA52 , 4C084MA55 , 4C084MA57 , 4C084MA60 , 4C084MA63 , 4C084MA66 , 4C084NA13 , 4C084ZC022 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA13 , 4C086ZC02

Patent cited by the Patent：

Cited by examiner (1)

サバイビン発現を調整するためのオリゴマー化合物
Gazette classification：公表公報 Application number：特願2006-501524 Applicant：サンタリス・ファルマ・アクティーゼルスカブ

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