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J-GLOBAL ID：201703017128637930

コレステロール蓄積疾患治療薬、およびそのスクリーニング方法

Inventor： 江良 択実 ,  入江 徹美
Applicant, Patent owner： 国立大学法人 熊本大学 ,  日本食品化工株式会社
Agent (1)： 大澤 健一
Gazette classification：再公表公報
Application number (International application number)：JP2014081969
Publication number (International publication number)：WO2015083736
Application date： Dec. 03, 2014
Publication date： Jun. 11, 2015
Summary：

本発明は、ライソゾーム病などのコレステロール蓄積が原因の疾患、例えばニーマンピック病やGM1ガングリオシドーシスを治療するための医薬組成物を提供することを目的とする。本発明はまた、疾患の表現型を模写するiPS細胞株を用いた、それらの医薬組成物をスクリーニングするための方法を提供することを目的とする。 ヒドロキシプロピル-γ-シクロデキストリンを有効成分として含むことを特徴とする、ライソゾーム病の治療または予防のための医薬組成物が提供される。また、新規な温度感受性センダイウイルスベクターを用いて作製された難病疾患の患者由来のiPS細胞株、およびそれを用いた薬剤のスクリーニング方法が提供される。

Claim (excerpt)：

ヒドロキシプロピル-γ-シクロデキストリンを有効成分として含むことを特徴とする、ライソゾーム病の治療または予防のための医薬組成物。

IPC (7)：

A61K 31/724 ,  A61P 3/00 ,  A61K 35/545 ,  C12N 5/10 ,  C12Q 1/04 ,  C12N 15/09 ,  C12Q 1/68

FI (7)：

A61K31/724 ,  A61P3/00 ,  A61K35/545 ,  C12N5/10 ,  C12Q1/04 ,  C12N15/00 A ,  C12Q1/68 A

F-Term (29)：

4B063QA01 ,  4B063QA18 ,  4B063QQ08 ,  4B063QQ52 ,  4B063QR62 ,  4B063QS25 ,  4B063QS34 ,  4B065AA93X ,  4B065AB01 ,  4B065BA01 ,  4B065CA44 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA21 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086MA17 ,  4C086MA66 ,  4C086NA14 ,  4C086ZC21 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087AA03 ,  4C087BB65 ,  4C087CA04 ,  4C087MA17 ,  4C087MA66 ,  4C087NA14 ,  4C087ZC21