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J-GLOBAL ID：201903008268231602

ファブリー病治療用の細胞医薬

Inventor： 宮岡 佑一郎 ,  櫻庭 均 ,  兎川 忠靖 ,  月村 考宏
Applicant, Patent owner： 公益財団法人東京都医学総合研究所 ,  学校法人 明治薬科大学
Agent (1)： 特許業務法人平木国際特許事務所
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2018006781
Publication number (International publication number)：2019122339
Application date： Jan. 18, 2018
Publication date： Jul. 25, 2019
Summary：

【課題】ファブリー病治療に有用な細胞医薬の提供。【解決手段】配列番号4に示されるアミノ酸配列を基準として第171番目のセリンがグルタミン酸又はアスパラギン酸に置換され、かつ第174番目のアラニンがロイシン、バリン、又はイソロイシンに置換された、α-ガラクトシダーゼ(GLA)活性を有する改変型α-N-アセチルガラクトサミニダーゼ(NAGA)成熟タンパク質部分、及びそのN末端に連結した分泌シグナルペプチドからなるポリペプチドをコードする遺伝子を有する、幹細胞、並びに当該細胞又はその分化誘導細胞を含むファブリー病治療薬。【選択図】図1

Claim (excerpt)：

配列番号4に示されるアミノ酸配列を基準として第171番目のセリンがグルタミン酸又はアスパラギン酸に置換され、かつ第174番目のアラニンがロイシン、バリン、又はイソロイシンに置換された、α-ガラクトシダーゼ(GLA)活性を有する改変型α-N-アセチルガラクトサミニダーゼ(NAGA)成熟タンパク質部分、及びそのN末端に連結した分泌シグナルペプチドからなるポリペプチドをコードする遺伝子を有する、幹細胞。

IPC (12)：

C12N 5/10 ,  A61P 43/00 ,  A61P 3/00 ,  A61P 9/00 ,  A61P 13/12 ,  A61P 17/00 ,  A61P 25/00 ,  A61P 1/00 ,  A61K 48/00 ,  A61K 38/47 ,  A61K 35/545 ,  C12N 5/071

FI (12)：

C12N5/10 ,  A61P43/00 111 ,  A61P3/00 ,  A61P9/00 ,  A61P13/12 ,  A61P17/00 ,  A61P25/00 ,  A61P1/00 ,  A61K48/00 ,  A61K38/47 ,  A61K35/545 ,  C12N5/071

F-Term (35)：

4B065AA90X ,  4B065AB01 ,  4B065AC20 ,  4B065BA02 ,  4B065CA44 ,  4C084AA02 ,  4C084AA13 ,  4C084BA01 ,  4C084BA08 ,  4C084BA22 ,  4C084BA23 ,  4C084CA18 ,  4C084CA53 ,  4C084DC22 ,  4C084ZA021 ,  4C084ZA361 ,  4C084ZA661 ,  4C084ZA811 ,  4C084ZA891 ,  4C084ZC021 ,  4C084ZC211 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BB48 ,  4C087BB65 ,  4C087CA12 ,  4C087CA16 ,  4C087CA44 ,  4C087ZA02 ,  4C087ZA36 ,  4C087ZA66 ,  4C087ZA81 ,  4C087ZA89 ,  4C087ZC02 ,  4C087ZC21