コレステロール蓄積疾患治療薬のスクリーニング方法

Inventor： ,
Applicant, Patent owner： ,
Agent (1)：大澤健一
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2018227036
Publication number (International publication number)：2019030341
Application date： Dec. 04, 2018
Publication date： Feb. 28, 2019
Summary：

【課題】本発明は、疾患の表現型を模写するiPS細胞株を用いた、それらの医薬組成物をスクリーニングするための方法を提供することを目的とする。【解決手段】難治性疾患に対する薬剤候補をスクリーニングするための方法であって、(i)難治性疾患患者由来の細胞に、温度感受性センダイウイルスベクターを感染させて該細胞の初期化を行う工程、および(ii)前記ベクターが感染した細胞を、37°Cを超える温度で培養することにより、該細胞から初期化遺伝子を搭載するベクターを除去して、導入遺伝子を含まないiPS細胞を作製する工程、を含むiPS細胞の作製工程により作製されたiPS細胞を、任意の系譜へと分化させた後、標的物質とともに培養し、次いで、細胞に対する該標的物質の影響を検出すること、を含むスクリーニング方法、が提供される。【選択図】図1

Claim (excerpt)：

難治性疾患に対する薬剤候補をスクリーニングするための方法であって、以下の工程:(i)難治性疾患患者由来の細胞に、温度感受性センダイウイルスベクターを感染させて該細胞の初期化を行う工程、ここで、該ベクターは、NP遺伝子、アラニン残基(D433A、R434A、およびK437A)を生じる3つの変異を含むP遺伝子、M遺伝子、HN遺伝子およびL遺伝子の各遺伝子からなり、P遺伝子とM遺伝子の間に、3つの初期化遺伝子、KLF4、OCT3/4、およびSOX2をコードする配列をこの順番方向にて搭載する、および (ii)前記ベクターが感染した細胞を、37°Cを超える温度で培養することにより、該細胞から初期化遺伝子を搭載するベクターを除去して、導入遺伝子を含まないiPS細胞を作製する工程、を含むiPS細胞の作製工程により作製されたiPS細胞を、任意の系譜へと分化させた後、標的物質とともに培養し、次いで、細胞に対する該標的物質の影響を検出すること、を含むスクリーニング方法。

IPC (5)：

C12Q 1/04 , C12N 5/10 , C12Q 1/683 , A61K 35/545 , A61P 3/00

FI (5)：

C12Q1/04 , C12N5/10 , C12Q1/6837 Z , A61K35/545 , A61P3/00

F-Term (20)：

4B063QA01 , 4B063QQ08 , 4B063QQ52 , 4B063QQ76 , 4B063QR08 , 4B063QR42 , 4B063QR62 , 4B063QS34 , 4B063QX01 , 4B063QX02 , 4B065AA93X , 4B065AA93Y , 4B065AB01 , 4B065BA02 , 4B065CA44 , 4C087AA10 , 4C087BB65 , 4C087CA04 , 4C087NA20 , 4C087ZC21

Article cited by the Patent：

Cited by applicant (3)

センダイウイルスベクターを用いた遺伝子挿入のない疾患由来iPS細胞株の樹立に関する研究
Nature, 20110310, Vol.471, No.7337, p.230-234
PNAS, 20110823, Vol.108, No.34, p.14234-14239

Cited by examiner (4)

センダイウイルスベクターを用いた遺伝子挿入のない疾患由来iPS細胞株の樹立に関する研究
Nature, 20110310, Vol.471, No.7337, p.230-234
PNAS, 20110823, Vol.108, No.34, p.14234-14239

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