Hunter症候群の遺伝子治療に使用されるベクタープラスミド、レンチウイルスベクターシステム、細胞、及び、細胞製剤

Inventor： , , ,
Applicant, Patent owner：
Agent (1)：特許業務法人前田特許事務所
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2019002674
Publication number (International publication number)：2019122371
Application date： Jan. 10, 2019
Publication date： Jul. 25, 2019
Summary：

【課題】中枢神経や骨へ効率的にIDS供給を行い、Hunter症候群の遺伝子治療を可能とする新規ベクタープラスミドを提供する。【解決手段】CMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-PGK-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミド、CMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-CD11b-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミド、及びCMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-MND-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミド。【選択図】図2

Claim (excerpt)：

CMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-PGK-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミドであって、配列番号1に記載の塩基配列を含むベクタープラスミド。

IPC (6)：

C12N 15/867 , A61K 48/00 , A61K 35/76 , A61K 31/708 , A61P 43/00 , C12N 5/10

FI (6)：

C12N15/867 Z , A61K48/00 , A61K35/76 , A61K31/7088 , A61P43/00 111 , C12N5/10

F-Term (23)：

4B065AA93X , 4B065AB01 , 4B065BA02 , 4B065CA44 , 4C084AA13 , 4C084MA02 , 4C084NA05 , 4C084NA14 , 4C084ZC411 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA02 , 4C086MA04 , 4C086MA05 , 4C086NA14 , 4C086ZC41 , 4C087BB65 , 4C087BC83 , 4C087MA02 , 4C087NA14 , 4C087ZC41

Article cited by the Patent：

Cited by applicant (4)

Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects Neuropathic Phenotype in Murine Model of Mucopolysacch
Neonatal Gene Therapy of MPS I Mice by Intravenous Injection of a Lentiviral Vector, Mol Ther, 2005,
レンチウイルスベクターを用いた造血幹細胞への遺伝子導入

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Cited by examiner (4)

Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects Neuropathic Phenotype in Murine Model of Mucopolysacch
Neonatal Gene Therapy of MPS I Mice by Intravenous Injection of a Lentiviral Vector, Mol Ther, 2005,
レンチウイルスベクターを用いた造血幹細胞への遺伝子導入

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