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J-GLOBAL ID：202003001579673478

アンチセンスオリゴヌクレオチドおよび糖原病Ia型予防または治療用組成物

Inventor： 但馬 剛 ,  岡田 賢 ,  津村 弥来
Applicant, Patent owner： 国立研究開発法人国立成育医療研究センター ,  国立大学法人広島大学 ,  第一三共株式会社
Agent (1)： 特許業務法人HARAKENZO WORLD PATENT & TRADEMARK
Gazette classification：再公表公報
Application number (International application number)：JP2018009326
Publication number (International publication number)：WO2018164275
Application date： Mar. 09, 2018
Publication date： Sep. 13, 2018
Summary：

新規アンチセンスオリゴヌクレオチドおよび糖原病Ia型予防または治療用組成物を提供する。本願発明では、アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、GRCh38/hg38のヒト第17染色体塩基配列における、第42911000番目の塩基、第42911004番目の塩基および第42911005番目の塩基のうちの少なくとも1つの塩基を含む領域のプレmRNAの配列にハイブリダイズし、c.648G>T変異型G6PCのプレmRNAの異常スプライシングを抑制する活性を有する、アンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。

Claim (excerpt)：

アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、 GRCh38/hg38のヒト第17染色体塩基配列における、第42911000番目の塩基、第42911004番目の塩基および第42911005番目の塩基のうちの少なくとも1つの塩基を含む領域のプレmRNAの配列にハイブリダイズし、c.648G>T変異型G6PCのプレmRNAの異常スプライシングを抑制する活性を有する、アンチセンスオリゴヌクレオチド。

IPC (4)：

C12N 15/113 ,  A61P 3/08 ,  A61K 31/708 ,  A61K 48/00

FI (5)：

C12N15/113 130Z ,  C12N15/113 ,  A61P3/08 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00

F-Term (35)：

4C084AA13 ,  4C084MA16 ,  4C084MA17 ,  4C084MA22 ,  4C084MA23 ,  4C084MA31 ,  4C084MA35 ,  4C084MA37 ,  4C084MA41 ,  4C084MA43 ,  4C084MA52 ,  4C084MA63 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZC351 ,  4C084ZC352 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086MA16 ,  4C086MA17 ,  4C086MA22 ,  4C086MA23 ,  4C086MA31 ,  4C086MA35 ,  4C086MA37 ,  4C086MA41 ,  4C086MA43 ,  4C086MA52 ,  4C086MA63 ,  4C086MA66 ,  4C086NA14 ,  4C086ZC35